近些年來(lái)，在臨床研究方法的領(lǐng)域出現(xiàn)了一些新詞，如Comparative Effectiveness Research（比較效果研究）、Outcome Research（實(shí)效研究）和Real-world Research（真實(shí)世界研究）等。他們都是什么意思，在何種情況下提出的，又有什么用呢?下面我們就跟大家一起來(lái)認(rèn)識(shí)一下他們吧。

Comparative Effectiveness Research

Comparative Effectiveness Research(CER)翻譯成中文叫“比較效果研究”，一看中文是不是覺(jué)得歡樂(lè)。比較效果?大部分臨床研究都是在比較效果啊，它又有什么特別的嗎?來(lái)看一下Amy Price等人[1]在其文中給出的定義：通過(guò)比較獲益與風(fēng)險(xiǎn)，為醫(yī)療活動(dòng)中預(yù)防、診斷、治療和監(jiān)測(cè)某一問(wèn)題產(chǎn)生和綜合證據(jù)。CER的目的是幫助患者、臨床大夫、支付方(醫(yī)保部門(mén))和政策制定者選擇合適的診療措施去同時(shí)提高群體層面和個(gè)體層面的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)水平。

CER就是去產(chǎn)出針對(duì)不同人群的醫(yī)療服務(wù)報(bào)告/論文，有給病人看的，也有給大夫看的，也有給醫(yī)保部門(mén)看的，等等。那么CER都有哪些研究設(shè)計(jì)形式呢?理論上CER研究設(shè)計(jì)形式是不限的，可以包括系統(tǒng)綜述/Meta分析、橫斷面研究、病例對(duì)照研究、隊(duì)列研究和RCT等等形式。CER的主要特點(diǎn)是其研究的結(jié)局是“比較效果”，并給出有實(shí)際指導(dǎo)價(jià)值的方案供參考，往往是大規(guī)模的臨床研究。

Outcome research

Outcome research中文翻譯為“實(shí)效研究”，那么什么是實(shí)效研究呢?Stephanie J. Lee等人[2]在其論文中說(shuō)：極端地看，所有的結(jié)果都是outcome，如此一來(lái)所有的研究都是outcome research。這肯定不合適，那么如果區(qū)別實(shí)效研究與臨床試驗(yàn)?zāi)?現(xiàn)在比較流行的觀點(diǎn)是看研究觀察的是效果(effectiveness)還是效力(efficacy)，是效果就是實(shí)效研究，是效力就是臨床試驗(yàn)。所謂的“效果”就是指在臨床實(shí)踐中開(kāi)展的研究，研究對(duì)象是異質(zhì)性較大的群體，觀察指標(biāo)是相對(duì)長(zhǎng)期的指標(biāo);而效力是指在臨床試驗(yàn)下開(kāi)展的研究，研究對(duì)象是異質(zhì)性較小的群體，觀察指標(biāo)是短期指標(biāo)或生物標(biāo)志等。

但是效果與效力有時(shí)候又是存在共性的，如下圖：

　　當(dāng)結(jié)果指標(biāo)都是總體存活率(OS)時(shí)，如果是在一項(xiàng)Ⅲ期藥物臨床試驗(yàn)觀察OS則是效力，而在一項(xiàng)基于社區(qū)的隊(duì)列研究中則是效果。同時(shí)實(shí)效研究或臨床試驗(yàn)均可以產(chǎn)出臨床決策和政策決策。Stephanie J. Lee等人也給實(shí)效研究下了一個(gè)相對(duì)寬泛的定義：實(shí)效研究是指在臨床研究中針對(duì)健康狀況、生存質(zhì)量以及效果的研究，同時(shí)又不是看中效力的藥物臨床試驗(yàn)和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。如此一來(lái)實(shí)效研究就自然包括了除藥物臨床試驗(yàn)和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)以外的所有研究形式。

Real-world research

Real-world research中文為“真實(shí)世界研究”，它指該研究是在“真實(shí)世界”里開(kāi)展進(jìn)行的，也就是說(shuō)沒(méi)有在研究對(duì)象的入選和臨床藥物的治療等方面進(jìn)行嚴(yán)格的限定，它的研究環(huán)境更加貼近于臨床實(shí)際，這也就使得它的研究結(jié)果能夠更好地運(yùn)用于臨床實(shí)際。真實(shí)世界研究不僅僅包括實(shí)用性臨床研究，它也包括觀察性研究，如隊(duì)列研究等[3]。

David Price等人[4]指出：它的提出是相對(duì)于傳統(tǒng)的或經(jīng)典的RCT而言的，它更強(qiáng)調(diào)研究的外部真實(shí)性，也就是研究結(jié)果在臨床實(shí)際中的外推性，這一點(diǎn)類似于實(shí)用性臨床試驗(yàn)(pragmatic clinical trials)，除此之外它又包括各類觀察性研究，如隊(duì)列研究等。

　　下面補(bǔ)充一下經(jīng)典RCT和實(shí)用性RCT的區(qū)別：

在了解上述Comparative Effectiveness research、Outcome research和Real-world research的概念和特征之后，我個(gè)人來(lái)小結(jié)一下：(1)這三類研究都是在特定的環(huán)境下提出的，分別有其明顯的自身特點(diǎn);(2)這三類研究之間互相包含的關(guān)系比較混亂，沒(méi)有嚴(yán)格意義上的區(qū)分;(3)這三類研究都是包含了我們常見(jiàn)的多種研究設(shè)計(jì)類型，如橫斷面、病對(duì)或隊(duì)列等，另外它們的命名也都是research，其在英文意義上與study還是有區(qū)別的;(4)它們的提出有什么用呢?呃，我覺(jué)得它們存在的價(jià)值更多是在政策層面上的，至于推進(jìn)臨床研究類型的進(jìn)化其作用有限。(5)以上小結(jié)僅代表個(gè)人觀點(diǎn)。

參考文獻(xiàn)：

[1]. A,P., C. P and B. R, comparative effectiveness research collaboration andprecision medicine. Ann Neurosci, 2015. 22(3): p. 127-9.

[2]. Lee, S.J., C.C. Earle and J.C.Weeks, Outcomes research in oncology: history, conceptual framework, and trendsin the literature. J Natl Cancer Inst, 2000. 92(3): p. 195-204.

[3]. Knottnerus, J.A. and P.Tugwell, Real world research. Journal of Clinical Epidemiology, 2010. 63(10):p. 1051-1052.

[4]. Price,D., et al., Real-world research and its importance in respiratory medicine.Breathe (Sheff), 2015. 11(1): p. 26-38.

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