今年52歲的Elizabeth Parrish，是全球首位使用“端粒酶逆轉錄酶基因療法”逆轉衰老的自我實驗者。

她的抗衰數(shù)據(jù)相當亮眼：治療結束半年后，她的端粒長度從6.71kb增加到7.33kb，換算為細胞生理年齡大約年輕了20歲。

此外，Elizabeth Parrish還是兩家生物科技公司的CEO：一家是BioViva，致力于通過基因療法抗衰老；另一家是Genorasis，研究與衰老有關的眼部疾病，如青光眼和晶狀體疾病等。

日前，派派邀請到了Elizabeth Parrish進行直播連線（不得不說，美女CEO的視覺年齡只有30歲左右），有幸聽到她本人詳細介紹接受多次基因治療后身體指標與體感上的變化，探討基因療法的發(fā)展現(xiàn)狀與未來趨勢。

此外，Parrish還對以下問題做出了解答：

1.基因療法抗衰的科學原理是什么、會致癌嗎？副作用如何？

2.基因療法抗衰費用如何？適用于哪些人群？

3.基因療法是否/何時能得到FDA批準？普通人如何獲取資源？

以下是課代表派派為大家總結的直播課程精選內容，錯過直播的讀者速來補課！

Q

基因療法和傳統(tǒng)抗衰療法有什么區(qū)別？

A

基因會編碼你身體的一切，我們對基因了解得越多，對人與人之間的差異、相同和相似之處理解得也越透徹。

大家熟悉的CRISPR（基因編輯）就屬于基因治療的一種，通過上調或下調基因表達來修飾表觀基因組。

我主要做的是“體細胞基因傳遞”：復制健康的天然人類基因，然后放入細胞核，這個基因能夠通過編碼蛋白質讓你更健康。

基因療法與其他抗衰老技術的不同之處在于，我們使用一些模式生物的長壽基因，以及健康的人類細胞，一次性傳遞到病人體內，保障5到10年的健康。本質上是控制細胞，讓細胞表現(xiàn)得更年輕、免受衰老相關疾病的困擾。

Q

您自己也接受基因治療來逆轉衰老，可以分享下接觸基因治療的動機和初始情況嗎？

A

2011年我開始參與一個倡導使用干細胞療法的項目，學到了很多關于干細胞遺傳學和再生醫(yī)學相關知識，對衰老相關疾病也有了初步了解。2年后，我兒子被診斷出患有1型糖尿病，于是我創(chuàng)立了基因治療公司，希望能早日研發(fā)出治療方案。

當時兩種最有前景的基因療法，一種叫做端粒酶逆轉錄酶基因療法，它能延長染色體末端的帽狀結構端粒，從而增加細胞分裂次數(shù)；另一種叫做卵泡抑素基因療法，能增加肌肉質量，也能增強代謝、治療肌肉萎縮癥和肌肉減少癥，我當即決定采用這兩種基因療法。

Q

接受第一種治療后，您的白細胞端粒顯著延長了；但也有人質疑，端粒只是衰老的標志之一，它們的延長可能并不完全等同于逆轉衰老，您怎么看？

A

剛開始的時候我也認為，僅僅通過延長端粒就可以逆轉所有的衰老。我的端粒開始是6KB，現(xiàn)在已經(jīng)是9KB，而且還在持續(xù)變長。這都要歸功于我接受的兩次端粒酶逆轉錄酶基因療法。

隨著研究逐漸深入，我們發(fā)現(xiàn)雖然端粒縮短只是衰老的標志之一，但通過延長端粒，也有利于治療線粒體功能障礙、減少衰老細胞的負荷、預防或治療癌癥、降低基因組不穩(wěn)定性等等，也與全因死亡率相關。所以延長端粒對于逆轉衰老的好處并不是單一的，而是一套“組合拳”。

即使它現(xiàn)在還不能逆轉所有的衰老問題，我們也可以幫助數(shù)百萬、甚至數(shù)十億人活得更健康長壽。

Q

基因治療在過去曾有不少失敗甚至致死的案例，您是如何評估風險和收益的？

A

基因療法實際上從20世紀70年代就出現(xiàn)了，接受了成千上萬的病例檢驗。僅在西方國家就有15種被批準的基因療法，用于治療嚴重的綜合性免疫缺陷，比如蛋白質相關缺陷、罕見的先天性失明、鐮狀細胞性貧血等等。

雖然1999年有一個死亡案例，近期也有一些情況危險的病例，但總體來說，基因療法導致的死亡率比人們今天服用的小分子藥物要低得多。

據(jù)我掌握的數(shù)據(jù)推斷，僅今年一年，在美國因為藥物不良反應死亡的人，比未來10年或更久之后死于基因治療的人還要多。

我認為，這是一門非常嚴格的科學，我們傳遞你需要的治療基因，讓患者更健康，同時也避免傳統(tǒng)藥物帶來的副作用。

Q

基因療法被認為是世界上最昂貴的藥物，普通人很難負擔得起，您怎么看？

A

美國的15種基因療法中，治療單只眼睛的最便宜的價格是42萬5千美元；但如果你進行醫(yī)療旅游，就能以更低價格接受基因治療。醫(yī)療旅游可以降低基因治療的成本，一定會是未來的發(fā)展方向。

目前的問題在于，部分眼疾、鐮狀細胞性貧血或B型血友病的患病人群并不算大，沒有辦法讓人們負擔得起基因治療；但當我們用它應對廣泛存在的衰老問題時，性價比就能提升。

如果你想嘗試我在2015年接受的基因治療，至少要付15萬-30萬美元；但如果你和10個人一起來接受治療，人均花費就會更少，每人大概只需要10萬美元；如果1000個人做，成本就可以降到每人4萬美元。這才是我們所需要的、治療衰老相關疾病的藥物規(guī)模。

Q

BioViva的未來研究計劃是什么？

A

目前，我的公司專注于研究6種不同基因，并開發(fā)一種新技術，以巨細胞病毒作為載體來講所有基因一次性傳遞到人體內。

當前使用的載體是AAV，它的缺點就是太小了，AAV只能將一小部分遺傳物質帶入你的細胞。而巨細胞病毒更大、可傳遞更多遺傳物質。

此外，我們也在研究細胞重編程，是否能與延長端粒和增長肌肉疊加，達到“全方位逆齡”的效果。

目前遇到的瓶頸在于，我們重新編程小鼠細胞后，小鼠的實際壽命往往都不太長，可能是因為端粒太短，無法繼續(xù)細胞分裂的緣故，還需要進一步研究。

以下問題來自時光派會員讀者：

Q

進行一次基因治療后，它的療效會一直持續(xù)，還是需要多次治療才能保持效果？

A

不完全確定。兩次基因療法的最短間隔可能是3年，最長的基因療法有效時間可能是10到15年。

我本人也是等了5年才接受第二次基因治療，能肯定的是在3到5年間療效一定是有保障的，時間再長的話說不定在某個時間點就失效了，尤其是針對長壽活細胞的基因療法。

比如利用卵泡抑素增加肌肉，這些肌細胞可以存活超過10年。我們希望基因療法和這些細胞一樣盡可能持續(xù)效果久一點。

Q

基因療法會致癌嗎？

A

很多人錯誤地認為，端粒酶逆轉錄酶會致癌，但實際上它或許是治療癌癥最好的方法。因為端?？s短會導致癌癥，相反，癌癥也會進一步縮短端粒變得更短。

當我們使用端粒酶逆轉錄酶增強健康非癌細胞時，它們會經(jīng)歷正常的細胞分裂和正常的細胞死亡，所以不會致癌。

Q

Bioviva是否在為申請FDA批準做準備？

A

我們有兩個新藥在臨床試驗申請階段，一種針對癡呆癥，另一種針對代謝紊亂。雖然是在細胞水平上治療衰老，但我們會檢測FDA認可的指標，包括代謝水平、血糖水平等。比如對于癡呆癥，我們會研究認知能力和β-淀粉樣斑塊，以及FDA通常會審查的所有指標。

與其他藥物的不同之處在于，我們用基因療法處理細胞是為了治療衰老本身，而不是僅僅治療衰老的征狀。

Q

作為生物黑客的代表人物，您一直主張進行人體實驗，甚至進行自我實驗，您是否擔心別人會在沒有科學指導下效仿您的行為？

A

我從不主張在沒有醫(yī)生指導下使用基因療法，并建議所有參與基因治療的人都去正規(guī)診所，或選擇醫(yī)生合作的研究基因治療的公司。

我們會用小鼠和大鼠來評估一種療法是否安全，也有不少疾病的晚期患者愿意嘗試新藥物新療法，我們也能因此獲得一些臨床試驗的數(shù)據(jù)。

這里是只做最硬核續(xù)命學研究的時光派，專注“長壽科技”科普。日以繼夜翻閱文獻撰稿只為給你帶來最新、最全前沿抗衰資訊，歡迎評論區(qū)留下你的觀點和疑惑；日更動力源自你的關注與分享，抗衰路上與你并肩同行！

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