首頁資訊尋找健康之鑰，原創(chuàng)新藥研發(fā)能否突破重圍？上海藥物研究所柳紅

尋找健康之鑰，原創(chuàng)新藥研發(fā)能否突破重圍？上海藥物研究所柳紅

來源：泰然健康網時間：2024年11月27日 04:41

從模仿者、原料供應商，到正在成為全球創(chuàng)新藥市場的競爭者，“新藥的數(shù)量中國已進入第二方陣?！痹?024年“海聚英才”全球創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)峰會上，中國科學院上海藥物研究所藥物化學研究中心課題組長柳紅介紹了全球創(chuàng)新藥物的研發(fā)現(xiàn)狀。

“上海擁有豐富的臨床資源和樣本庫，為新藥研發(fā)提供了良好的研究基礎。”接受采訪時，柳紅表示，“上海作為我國現(xiàn)代生物醫(yī)藥的發(fā)源地，很多企業(yè)家和科學家都是從這里走出去的?！北M管當前面臨著諸多挑戰(zhàn)，但生物醫(yī)藥行業(yè)是朝陽行業(yè)，“科學家、創(chuàng)業(yè)者、投資人相互了解，共同探索原始創(chuàng)新的可能性?！?/p>

藥物研發(fā)：

創(chuàng)新需要耐心，更需要差異化和融合

“創(chuàng)新驅動的制藥業(yè)是經濟增長的強大引擎。”柳紅強調，創(chuàng)新藥的累積效應能有效應對行業(yè)的下行周期?！暗斍昂芏嗨幬镅邪l(fā)集中于跟蹤、模仿創(chuàng)新，原始創(chuàng)新特別是原創(chuàng)靶標較少，這意味著存在原創(chuàng)新藥不足，缺乏原創(chuàng)理論和原創(chuàng)技術?！?/p>

藥物研發(fā)未來的希望在哪里？怎么布局？“我們需要差異化發(fā)展?！痹诹t看來，研發(fā)初期，大家都在并行發(fā)展，可能并沒有意識到同質化。這是每個行業(yè)在成長過程中必經的階段。未來人們會逐漸認識到，開始將目光轉向神經系統(tǒng)疾病、免疫性疾病和代謝性疾病等更廣泛的領域，而不僅僅局限于當前競爭激烈的腫瘤藥物市場?！斑@種多元化的發(fā)展趨勢將成為未來創(chuàng)新的方向?！?/p>

生物醫(yī)藥研發(fā)是九死一生的事情。從前期研究到臨床試驗，最終獲批上市，只有少數(shù)的藥物可以幸存下來。柳紅坦言，“藥物研發(fā)的研發(fā)鏈很長，需要多種學科、多種技術的交叉融合進行創(chuàng)新藥物研究?！?/p>

創(chuàng)新本身是全球文化、科學、資本、人才的疊加和融合，在柳紅看來，科研單位和高校應聚焦于原始創(chuàng)新的研究?！拔覀冃枰业叫掳悬c，探索新機制，加強基礎研究與新藥研發(fā)的有機銜接，加強學科交叉融合。”她指出，當前生命科學正經歷第三次革命，“以合成生物學為代表，將生命科學、物理科學和工程學深度融合，所以將來做藥物研發(fā)，也會打破原來的界限，包括融合化學生物學、人工智能、結構生物學、合成生物學多個學科的技術，進行創(chuàng)新藥物的研發(fā)，為創(chuàng)新藥物提供新的動能?！?/p>

原創(chuàng)理論或是藥物研發(fā)的“金鑰匙”？

“我國目前的基礎研究做得很好，發(fā)了很多CNS文章，但是發(fā)完之后怎么與實際應用相結合？”

“發(fā)表文章只是基礎研究，能不能真正成為藥，開啟疾病治療的新篇章，需要藥物成功上市，這個周期很長，任重道遠?！?/p>

在柳紅看來，新藥研發(fā)沒有捷徑，成果背后，是團隊無數(shù)次的實驗積累和數(shù)十年的研究經驗。“研發(fā)人員把原創(chuàng)靶標往前推進的過程中，肯定會碰到很多失敗，但是如果我們今天不做，10年后還是面臨同樣的問題，也許我們從今天開始做，就離原始創(chuàng)新更近一點，將來就會有更多的藥物是原始創(chuàng)新?！?/p>

與其他產業(yè)相比，生物醫(yī)藥企業(yè)往往要花更長的時間完成科技成果轉化?！霸瓌?chuàng)理論到真正有藥物上市，必須經過很長的研發(fā)過程，肯定會碰到各種各樣的問題，就需要資本的持續(xù)支持，企業(yè)家持續(xù)的關注，研發(fā)人員不斷的努力，三方結合才有機會把基礎研究成果真正的推到臨床、推到上市，基礎研究才能轉變?yōu)閷ι镝t(yī)藥產業(yè)有深遠影響的原創(chuàng)理論?！?/p>

AI能否助力藥物研發(fā)打破“天花板”？

在創(chuàng)新藥物研發(fā)的浪潮中，前沿技術如大數(shù)據(jù)和人工智能正在成為不可或缺的推動力。“這些技術已深入滲透到藥物發(fā)現(xiàn)的每一個環(huán)節(jié)，為加速研發(fā)提供了強大支持?！?/p>

“藥物研發(fā)的核心在于找到與疾病相關的靶向蛋白，”柳紅把靶點蛋白比作一把多功能鎖，尋找先導化合物的過程就相當于尋找合適的鑰匙?！鞍悬c蛋白的多樣性意味著它可能存在有多種結合位點，因此對‘鑰匙’的匹配度和精確度要求非常高。只有最合適的鑰匙，才能準確打開鎖?！?/p>

經過多年的努力，柳紅團隊已構建起一個儲備豐富的“鑰匙倉庫”，擁有結構獨特且多樣的化合物庫，這為創(chuàng)新藥物的發(fā)現(xiàn)奠定了重要的化學基礎。

現(xiàn)代藥物研發(fā)需找到與疾病相關的靶向蛋白，探索其引起疾病的作用機制。柳紅指出，這一過程就像“以鎖配藥”，尋找合適的小分子藥物，形成候選藥物。而傳統(tǒng)的活性天然產物發(fā)現(xiàn)新藥的過程，就是“以藥尋鎖”。在這個過程中，不僅要找到有效的候選藥物，還要探索與疾病相關的新靶標。

“如今，藥物研發(fā)正逐步轉向小分子驅動，結合化學生物學和人工智能技術的多學科交叉的研究體系。這種新模式為創(chuàng)新藥物的研發(fā)提供了強有力的支持。”柳紅舉例道，與新型技術比如說ChatGPT預測靶標結構、化學生物學、蛋白質組學等結合的不同研究方法也是創(chuàng)新藥物融合發(fā)展的一些創(chuàng)新模式。

企業(yè)及專家觀點不代表官方立場

作者：許織