近日，輝瑞公司宣布，其針對生長分化因子-15（GDF-15）的單克隆抗體 ponsegromab 的 II期臨床研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，即與安慰劑相比，接受ponsegromab治療的癌癥惡液質(zhì)和 GDF-15 水平升高患者的體重與基線相比發(fā)生了顯著變化。惡液質(zhì)是一種常見的、危及生命的消耗性疾病，會嚴(yán)重影響癌癥患者的生活質(zhì)量。研究結(jié)果在2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）上以口頭報(bào)告的形式公布，同時(shí)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

“惡液質(zhì)是癌癥患者的一種常見疾病，與體重減輕、功能衰退以及最終的不良預(yù)后有關(guān)。盡管惡液質(zhì)患者人數(shù)眾多，但目前尚無有效治療方案來幫助患者，”該研究的主要研究者、杜克大學(xué)癌癥研究所Jeffrey Crawford 教授表示?！斑@項(xiàng)研究表明，接受 ponsegromab 治療的患者在體重、肌肉質(zhì)量、生活質(zhì)量和身體功能方面均有所改善。這些發(fā)現(xiàn)為患者帶來了突破性靶向治療方案的希望?！?/p>

這項(xiàng)II期臨床研究納入187名非小細(xì)胞肺癌、胰腺癌或結(jié)直腸癌患者。與安慰劑相比，所有治療組接受ponsegromab治療12周后體重均有顯著增長：100毫克治療組為2.02%（95%置信區(qū)間，-0.97至5.01%），200毫克治療組為3.48%（95%置信區(qū)間，0.54至6.42%），400毫克治療組為5.61%（95%置信區(qū)間，2.56至8.67%）。400毫克組在惡液質(zhì)表現(xiàn)的多個(gè)方面都有所改善，包括食欲和惡液質(zhì)癥狀、體力活動和骨骼肌指數(shù)。使用 ponsegromab 未發(fā)現(xiàn)有臨床意義的顯著不良趨勢。使用安慰劑的患者中有8.9%發(fā)生了與治療相關(guān)的不良事件，使用ponserglomab的患者中有7.7%發(fā)生了與治療相關(guān)的不良事件。

輝瑞研究和早期開發(fā)部負(fù)責(zé)人 Charlotte Allerton 表示：“Ponsegromab 是由輝瑞自主研發(fā)的，這是我們將深厚的科學(xué)專業(yè)知識轉(zhuǎn)化為惠及患者的能力的最好例證。GDF-15對癌癥惡液質(zhì)和其他危及生命的重癥都具有潛在的重要影響，這些研究結(jié)果顯示我們已經(jīng)找到了阻斷GDF-15的機(jī)制。同時(shí)作為輝瑞心臟代謝產(chǎn)品管線的一部分，我們期待進(jìn)一步推進(jìn)該項(xiàng)研究，以解決不同患者的體重管理問題?！?/p>

基于這些積極的結(jié)果，輝瑞正在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論后期開發(fā)計(jì)劃，目標(biāo)是在2025年啟動注冊研究。Ponsegromab針對心力衰竭（HF）和血清 GDF-15 濃度升高患者的 II期臨床研究（NCT05492500）正在進(jìn)行中。

關(guān)于癌癥惡液質(zhì)II期臨床研究

II期臨床研究（NCT05546476）的主要目的是評估ponsegromab對癌癥（非小細(xì)胞肺癌、胰腺癌或結(jié)直腸癌）、惡液質(zhì)和血清GDF-15濃度升高（>1500 pg/mL）患者體重的影響。次要和探索性終點(diǎn)目標(biāo)包括以下指標(biāo)： 食欲和惡液質(zhì)癥狀與基線相比的變化、體力活動的數(shù)字測量以及腰椎骨骼肌指數(shù)（LSMI）的變化?；颊撸?87 人）每四周皮下注射一次 ponsegromab（100 毫克、200 毫克或 400 毫克）或安慰劑，共持續(xù) 12 周。

關(guān)于惡液質(zhì)

惡液質(zhì)是一種復(fù)雜、致殘和危及生命的代謝性疾病，據(jù)估計(jì)全球約有 900 萬人受到影響。體重和肌肉減少等癥狀會降低患者對癌癥和心力衰竭等潛在慢性疾病的治療耐受能力，并嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。在癌癥患者中，惡液質(zhì)會降低癌癥治療的效果，被認(rèn)為是導(dǎo)致生存率下降的原因之一，并可能導(dǎo)致高達(dá) 30% 的癌癥相關(guān)死亡。目前尚無美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的治療惡病質(zhì)的方法。

關(guān)于 Ponsegromab

Ponsegromab是一種在研的單克隆抗體，目標(biāo)通過靶向GDF-15治療惡液質(zhì)。之前在癌癥惡液質(zhì)患者中進(jìn)行的1b期研究數(shù)據(jù)證明了Ponsegromab的機(jī)制，并觀察到其對非結(jié)合循環(huán)GDF15水平的強(qiáng)力抑制。結(jié)果顯示了令人鼓舞的療效數(shù)據(jù)，包括體重的增加和患者報(bào)告結(jié)局的改善。

免責(zé)聲明

本新聞稿僅在于傳遞科學(xué)前沿信息，不構(gòu)成對任何藥物或治療方案的推薦或推廣。如您有藥物或治療方面的問題，請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

本文翻譯自輝瑞總部新聞稿：Pfizer Presents Positive Data from Phase 2 Study of Ponsegromab in Patients with Cancer Cachexia

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