藥物研發(fā)進展

1. 一次治療5年有效，F(xiàn)DA批準直接注入大腦的基因療法

11月14日，PTC Therapeutics宣布，美國FDA加速批準基因療法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治療芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）的兒童和成人患者，無論他們的疾病嚴重程度為何。根據(jù)新聞稿，這是FDA批準的首個直接注射到大腦的基因療法。AADCD是一種致病率極高且會縮短壽命的罕見遺傳性疾病?；颊哂捎诰幋aAADC酶的DDC基因出現(xiàn)變異，導致AADC酶功能缺失，因此患者無法合成多巴胺，而多巴胺是運動功能所必需的神經(jīng)遞質(zhì)。Kebilidi是一種基于腺相關病毒2（AAV2）載體的基因療法，旨在通過一次性治療，將功能正常的DDC基因直接遞送到大腦的殼核中，提高AADC酶的水平并恢復多巴胺的生產(chǎn)。該療法通過立體定向神經(jīng)外科手術直接施用于大腦殼核。臨床試驗結果表明，患者在接受該基因治療后，多巴胺會從頭合成，隨后逐漸獲得運動發(fā)育里程碑。2022年，它首次獲得歐盟委員會批準上市（商品名Upstaza）。

2. 復星醫(yī)藥引進，帕金森病新藥在中國申報上市

11月14日，CDE官網(wǎng)最新公示，復星醫(yī)藥和Bial-Portela & Ca公司共同申報的5.1類新藥奧吡卡朋膠囊的上市申請獲得受理。公開資料顯示，這是復星醫(yī)藥引進的治療原發(fā)性帕金森病的新藥Opicapone膠囊，為新一代的兒茶酚-氧位-甲基轉(zhuǎn)移酶抑制劑（COMT）抑制劑。公開資料顯示，奧吡卡朋自2016年在歐盟首次獲批上市，作為左旋多巴/多巴脫羧酶抑制劑（DDCIs）制劑的輔助療法，用于帕金森病和劑量末運動波動不能穩(wěn)定的成年帕金森病患者，一天口服一次即可實現(xiàn)持續(xù)抑制；2020年，奧吡卡朋獲美國FDA批準上市。根據(jù)FDA批準時的相關新聞稿，奧吡卡朋的獲批是基于38項臨床研究數(shù)據(jù)的支持，其中包括2項3期臨床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），有超過1000名帕金森病患者接受該產(chǎn)品的治療。

3. 吉利德長效HIV療法上市申請即將遞交

11月14日，吉利德科學公布其每半年注射一次的艾滋病毒衣殼抑制劑lenacapavir用于預防艾滋病毒（HIV）感染的第二項關鍵3期試驗PURPOSE 2的全部結果。PURPOSE 2是一項隨機、雙盲、多中心的3期研究，旨在評估在3271名受試者中，與背景艾滋病毒發(fā)病率（bHIV）和每日一次口服療法Truvada相比，每年兩次皮下注射lenacapavir作為PrEP療法的安全性和有效性。分析顯示，接受lenacapavir的受試者中，高達99.9%未感染艾滋病毒，且其預防艾滋病毒感染的效果，優(yōu)于現(xiàn)有每日一次口服療法。詳細數(shù)據(jù)公布于艾滋病毒感染藥物治療國際大會，并將發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。上個月，美國FDA授予lenacapavir用于艾滋病毒感染暴露前預防（PrEP）的突破性療法認定。該公司預計在今年年底前開始lenacapavir用于PrEP的一系列全球監(jiān)管申請。

4. 禮來公布替爾泊肽新3期臨床試驗結果，糖尿病進展風險降低94%

11月13日，禮來公布替爾泊肽治療糖尿病前期合并肥胖或超重人群三期臨床SURMOUNT-1的最新隨訪數(shù)據(jù)，隨訪時間長達3年（176周），數(shù)據(jù)同時發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學期刊上。經(jīng)過176周治療，替爾泊肽治療組和安慰劑對照組進展到二型糖尿病患者的比例分別為1.2%、12.6%，進展到二型糖尿病的風險降低94%。停藥17周后，進展到二型糖尿病的比例分別為2.4%、13.7%，進展到二型糖尿病的風險降低88%。停藥后，進展到二型糖尿病的患者比例增加較快，說明延緩疾病進展但可能未從根本上逆轉(zhuǎn)疾病進程。盡管如此，對于延緩二型糖尿病進展仍然意義重大。體重方面，安慰劑組、5mg、10mg、15mg替爾泊肽治療組減重幅度分別為1.3%、12.3%、18.7%、19.7%。

5. 宜聯(lián)生物啟動B7-H3 ADC小細胞肺癌3期臨床

11月14日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，宜聯(lián)生物啟動了一項評估注射用B7-H3 ADC藥物YL201對比注射用鹽酸托泊替康在復發(fā)性小細胞肺癌（SCLC）患者中的有效性和安全性的多中心、隨機對照、開放標簽的III期研究，主要終點為OS。宜聯(lián)生物的YL201是全球研發(fā)進度排名第三的抗B7-H3 ADC藥物，默沙東/第一三共的Ifinatamab Deruxtecan、翰森/GSK的HS-20093在今年更早些時候進入了III期臨床階段。這三款B7-H3 ADC在適應癥上的布局雖然略有不同，但都在SCLC領域率先開啟了III期臨床研究。

6. 加科思啟動pan-KRAS抑制劑首個臨床研究

近日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，加科思登記了一項評估JAB-23E73用于KRAS基因改變的晚期實體瘤的安全性、耐受性、藥代動力學以及初步抗腫瘤活性的多中心、開放性I/IIa期研究。這是關于該藥的首個臨床試驗。JAB-23E73可同時抑制活性及非活性狀態(tài)的KRAS，對HRAS、NRAS無明顯抑制。作為口服KRAS抑制劑，JAB-23E73的臨床前數(shù)據(jù)展現(xiàn)了良好的藥代動力學特性。加科思已在KRAS抑制劑研發(fā)方面廣泛布局，除了JAB-23E73外還有兩款候選藥物，分別是KRAS G12C抑制劑戈來雷塞和KRAS G12D 抑制劑JAB-22000。

行業(yè)資訊

1. 近6億美元首付款！默沙東引進國產(chǎn)PD-1/VEGF雙抗

11月14日，默沙東與禮新醫(yī)藥共同宣布，默沙東已協(xié)議獲得禮新醫(yī)藥新型在研PD-1/VEGF雙特異性抗體LM-299的全球開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化獨家許可。根據(jù)協(xié)議條款，禮新醫(yī)藥將獲得5.88億美元的首付款?；贚M-299多項適應證的技術轉(zhuǎn)讓、開發(fā)、獲批和商業(yè)化進展，禮新醫(yī)藥還將獲得最高27億美元的里程碑付款。LM-299采用差異化分子設計，由一個抗VEGF抗體連接2個C端單域抗PD-1抗體。LM-299的I期臨床試驗正在中國招募受試患者。

2. Metsera完成2.15億美元B輪融資，加速下一代肥胖和代謝疾病藥物開發(fā)

11月14日，Metsera公司宣布完成2.15億美元的B輪融資。獲得資金將用于加速其下一代肥胖和代謝疾病治療藥物的開發(fā)。該公司正在開展超長效、注射型GLP-1受體激動劑的2期臨床試驗。Metsera最近公布了其GLP-1受體激動劑MET-097i在1/2期臨床試驗中顯著且持久的體重減輕效果。作為一種潛在每月注射一次的GLP-1受體激動劑，MET-097i采用Metsera的HALO脂質(zhì)化平臺設計。在試驗第36天，MET-097i組相較于基線實現(xiàn)了7.5%的體重減輕，該藥物半衰期達到380小時?；谶@些積極的臨床數(shù)據(jù)，Metsera已啟動了對肥胖和超重人群的2期臨床試驗，初步數(shù)據(jù)預計將在2025年上半年公布。此前公布的1/2期臨床試驗的13周隨機擴展試驗也在進行中。如果這些試驗成功，Metsera計劃隨后啟動MET-097i的3期臨床試驗。

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