國(guó)家醫(yī)保局相關(guān)司局負(fù)責(zé)人曾在2021年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整后受訪時(shí)表示，「（目前）專(zhuān)家評(píng)審依靠的多是藥品臨床試驗(yàn)階段收集的資料。在將來(lái)的工作中，將鼓勵(lì)企業(yè)開(kāi)展藥品真實(shí)世界研究，在目錄調(diào)整中將更多依靠真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)。」

此前，已有國(guó)家醫(yī)保局牽頭將真實(shí)世界研究用于集采中選藥品療效評(píng)估的先例。該研究結(jié)果為集采仿制藥產(chǎn)品的療效和安全性提供了循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，解答了老百姓一直以來(lái)關(guān)于「仿制藥能否與原研藥同質(zhì)同量？」的擔(dān)憂。

但這仍停留在政策評(píng)估的階段。醫(yī)保決策想要納入真實(shí)世界證據(jù)，尚面臨一系列挑戰(zhàn)。

國(guó)家醫(yī)保局規(guī)劃財(cái)務(wù)和法規(guī)司副司長(zhǎng)，海南省醫(yī)保局黨組成員、省醫(yī)改辦副主任朱永峰告訴健康界，這主要包括兩大難點(diǎn)：

第一，作為制度探索與創(chuàng)新，采用真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助醫(yī)保決策缺乏可借鑒的模式與經(jīng)驗(yàn)。如何建立起科學(xué)、公平、合理、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑u(píng)價(jià)體系，是對(duì)醫(yī)保部門(mén)的一大考驗(yàn)。

第二，數(shù)據(jù)來(lái)源的問(wèn)題。開(kāi)展高質(zhì)量的真實(shí)世界研究，關(guān)鍵是高質(zhì)量的數(shù)據(jù)。雖然全國(guó)統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺(tái)可以為研究提供數(shù)據(jù)基礎(chǔ)，海南省也是全國(guó)首個(gè)通過(guò)國(guó)家平臺(tái)驗(yàn)收的省份，但這些數(shù)據(jù)能否符合標(biāo)準(zhǔn)？還有待考量。

在此背景下，作為國(guó)內(nèi)率先啟動(dòng)真實(shí)世界研究醫(yī)保應(yīng)用技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、行業(yè)規(guī)范和應(yīng)用指南探索的省級(jí)醫(yī)保部門(mén)，海南省醫(yī)療保障局聯(lián)合樂(lè)城先行區(qū)管理局于近日共同主辦「真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策專(zhuān)家座談會(huì)」。

該會(huì)議在我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)內(nèi)首次旗幟鮮明地提出「探索真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)保決策領(lǐng)域應(yīng)用并建立相關(guān)的指導(dǎo)原則」，這意味著「推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助醫(yī)保決策」邁出了關(guān)鍵一步。

醫(yī)保決策為何需要真實(shí)世界研究？

一直以來(lái)，隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）被認(rèn)為是評(píng)價(jià)藥物安全性和有效性的「?標(biāo)準(zhǔn)」，被藥監(jiān)和醫(yī)保部門(mén)廣泛采用。

但RCT有不能充分代表目標(biāo)人群（老人、小孩、孕婦）、難以在特定疾病領(lǐng)域（罕見(jiàn)?。?shí)施、需要高昂時(shí)間和金錢(qián)成本（10年，10億美金）的局限性。（《DRG/DIP下醫(yī)院面臨重大機(jī)遇！專(zhuān)家：這一方式可支持衛(wèi)健委、醫(yī)保局決策》一文有詳述）

在2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作中，在原有評(píng)審維度的基礎(chǔ)上，國(guó)家醫(yī)保局構(gòu)建了包含安全、有效、經(jīng)濟(jì)、創(chuàng)新及公平5個(gè)維度的評(píng)審指標(biāo)體系，為實(shí)現(xiàn)醫(yī)保藥品價(jià)值購(gòu)買(mǎi)提供技術(shù)支撐。在此背景下，傳統(tǒng)的僅以臨床試驗(yàn)為基礎(chǔ)支持醫(yī)保決策的方式，局限性凸顯。

四川大學(xué)華西醫(yī)院中國(guó)循證醫(yī)學(xué)中心主任、海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院副院長(zhǎng)孫鑫告訴健康界，這主要由于傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的療效和安全性評(píng)估與醫(yī)保決策的實(shí)際需求存在差異。尤其是臨床實(shí)驗(yàn)多是「基于特定人群的短期效果評(píng)價(jià)」，用于醫(yī)保決策時(shí)會(huì)存在證據(jù)不充足、不充分的問(wèn)題。

「例如臨床試驗(yàn)無(wú)法反映患者用藥后，因并發(fā)癥、不良作用等帶來(lái)的額外醫(yī)療消耗。此外醫(yī)保決策關(guān)注的臨床應(yīng)用情況、治療模式、疾病負(fù)擔(dān)等維度，也很難從臨床試驗(yàn)中獲取?！箤O鑫進(jìn)一步解釋。

而真實(shí)世界研究（RWS/RWR）是與RCT互補(bǔ)的「B面」，可用于評(píng)估藥品在真實(shí)臨床環(huán)境中的使用情況及潛在獲益-風(fēng)險(xiǎn)，進(jìn)而輔助藥監(jiān)、臨床與醫(yī)保決策。

「真實(shí)世界數(shù)據(jù)是天然適用于醫(yī)保決策的。」孫鑫介紹，一方面，真實(shí)世界數(shù)據(jù)源自臨床醫(yī)療，足以滿足臨床決策的需求；另一方面真實(shí)世界數(shù)據(jù)廣泛的數(shù)據(jù)維度，可以解決醫(yī)保關(guān)注的問(wèn)題。

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司副司長(zhǎng)李淑春總結(jié)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究是循證決策的新興前沿學(xué)科，也是支持醫(yī)保決策進(jìn)行科學(xué)監(jiān)管的重要手段，在支持醫(yī)保目錄調(diào)整、支付方式改革、藥品和耗材準(zhǔn)入后監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)等方面具有重要的現(xiàn)實(shí)意義。

醫(yī)保的價(jià)值購(gòu)買(mǎi)

借助真實(shí)世界研究如何實(shí)現(xiàn)？

國(guó)家醫(yī)保局成立之初，就提出了「以價(jià)值為導(dǎo)向的戰(zhàn)略性購(gòu)買(mǎi)」的理念——醫(yī)保購(gòu)買(mǎi)的不僅僅是當(dāng)下的「值」與「不值」，而是買(mǎi)未來(lái)中國(guó)醫(yī)療的「強(qiáng)」與「不強(qiáng)」。

正因如此，近年來(lái)的國(guó)家醫(yī)保談判中，價(jià)格高昂的臨床必需藥也有了坐上談判桌的機(jī)會(huì)。

不過(guò)，基本醫(yī)保「廣覆蓋、多層次、?；?、可持續(xù)」的特征和醫(yī)療服務(wù)供需無(wú)限性的現(xiàn)實(shí)之間存在矛盾。為此，醫(yī)?；鹦枰l(fā)揮「指揮棒」作用，找到最合適的購(gòu)買(mǎi)決策。

「真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究是實(shí)現(xiàn)醫(yī)保價(jià)值購(gòu)買(mǎi)的重要政策工具，對(duì)提高醫(yī)保購(gòu)買(mǎi)能力有重要的提升和幫助?！怪煊婪鍖?duì)健康界表示。

早在2007年，國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與結(jié)果研究協(xié)會(huì)（ISPOR）就強(qiáng)調(diào)真實(shí)世界數(shù)據(jù)對(duì)于醫(yī)保準(zhǔn)入與支付決策的價(jià)值?，F(xiàn)今，美國(guó)、英國(guó)、加拿大等發(fā)達(dá)國(guó)家都有借助真實(shí)世界證據(jù)輔助醫(yī)保決策的探索。

據(jù)健康界了解，我國(guó)曾在醫(yī)保藥品準(zhǔn)入后評(píng)估及醫(yī)療器械醫(yī)保準(zhǔn)入方面展開(kāi)過(guò)探索。2016年，中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所完成了對(duì)創(chuàng)新醫(yī)療器械Willis?的基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的成本效果研究。

結(jié)果顯示，相比于傳統(tǒng)治療方法（金屬?gòu)椈扇Γ?Willis?治療大于0.7cm的動(dòng)脈瘤更具成本效果?；谏鲜鲅芯孔C據(jù)，2016年5月，上海市將 Willis?納入顱內(nèi)動(dòng)脈瘤患者醫(yī)療費(fèi)用的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)。

2017年，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科對(duì)治療慢性髓性白血?。–ML）的靶向藥物格列衛(wèi)和達(dá)希納展開(kāi)基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究，以評(píng)估藥品納入醫(yī)保支付范圍后的效果。

結(jié)果顯示，隨著靶向治療的廣泛使用，雖然平均醫(yī)療支出增加了58264元，但社會(huì)總成本包括患者和看護(hù)者的勞動(dòng)力損失減省了99565元。也就是說(shuō)將上述兩款藥物納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，節(jié)省了治療CML的社會(huì)總成本。

不過(guò)，全國(guó)范圍內(nèi)，真實(shí)世界研究輔助醫(yī)保決策尚未形成公認(rèn)路徑，且相比于RCT，真實(shí)世界數(shù)據(jù)有結(jié)果偏倚、存在混雜因素的局限性，亟待政策依據(jù)與行業(yè)共識(shí)的建立。

率先開(kāi)展

   海南貢獻(xiàn)了哪些經(jīng)驗(yàn)？

在推動(dòng)真實(shí)世界研究應(yīng)用方面，海南省一直走在中國(guó)乃至世界前列。

2019年起，在國(guó)家藥監(jiān)局指導(dǎo)下，海南省藥監(jiān)局依托博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)率先啟動(dòng)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，并將試點(diǎn)經(jīng)驗(yàn)和方法總結(jié)上升為制度成果，發(fā)布了多個(gè)藥品、醫(yī)療器械臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究相關(guān)指導(dǎo)原則和技術(shù)規(guī)范。

制度創(chuàng)新下，全球創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)的時(shí)間成數(shù)倍縮短，醫(yī)藥企業(yè)參與積極性大大提高。海南省醫(yī)療保障局黨組書(shū)記、局長(zhǎng)兼樂(lè)城先行區(qū)管理局黨委書(shū)記、局長(zhǎng)賈寧介紹，迄今為止，已有24款特許藥械（10款藥品、14款醫(yī)療器械）納入博鰲真實(shí)世界研究試點(diǎn)，且有9款已通過(guò)樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)獲批上市——產(chǎn)品從申請(qǐng)到注冊(cè)上市，最快耗時(shí)不足半年，比傳統(tǒng)評(píng)審方法注冊(cè)周期縮短7倍以上。

這一成功路徑，讓海南省醫(yī)保局看到了挑戰(zhàn)與機(jī)會(huì)。

朱永峰對(duì)健康界表示，創(chuàng)新藥械通過(guò)真實(shí)世界研究加快了在中國(guó)的上市審批速度，讓老百姓能及時(shí)用得上優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥。

但老百姓能不能用得起？費(fèi)用如何負(fù)擔(dān)？還是個(gè)待解題。因此，海南省醫(yī)保局希望充分利用試點(diǎn)改革成果，探索利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究用于醫(yī)保準(zhǔn)入的新路徑。

據(jù)賈寧介紹，未來(lái)海南省將從「省級(jí)探索」和「服務(wù)國(guó)家」兩個(gè)層面分別展開(kāi)真實(shí)世界研究輔助醫(yī)保決策相關(guān)探索：

在省級(jí)探索層面，一是試點(diǎn)真實(shí)世界證據(jù)支持民族藥、醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑、中藥飲片省級(jí)醫(yī)保準(zhǔn)入工作，從這一小切口探索醫(yī)保準(zhǔn)入創(chuàng)新的大文章；二是開(kāi)展集采藥品落地后，基于真實(shí)世界研究的后評(píng)估工作。

在服務(wù)國(guó)家的層面，一是探索真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于樂(lè)城特許藥械醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)價(jià)工作；二是探索真實(shí)世界證據(jù)對(duì)藥品新適應(yīng)證的醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估。

「過(guò)去，我國(guó)的藥品評(píng)估都在沿用國(guó)際已有的辦法、思路和理念。真實(shí)世界研究作為一套全新的評(píng)判體系，在國(guó)家有關(guān)部門(mén)大力支持下，已經(jīng)處于世界同步乃至領(lǐng)先地位。這對(duì)未來(lái)中國(guó)藥品走向國(guó)際市場(chǎng)提供了重大的支撐與幫助。尤其是對(duì)中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，我個(gè)人認(rèn)為意義重大。過(guò)去，中醫(yī)藥很難用西醫(yī)理念評(píng)判，因此走向世界舉步維艱。未來(lái)用真實(shí)世界研究的標(biāo)準(zhǔn)體系衡量，中醫(yī)藥走向世界就具備了制度支撐?！怪煊婪鍖?duì)健康界表示。

目前，樂(lè)城管理局也在積極爭(zhēng)取國(guó)家藥監(jiān)局的支持，先探索真實(shí)世界證據(jù)支持藥品適應(yīng)證拓展路徑，而后為推動(dòng)新增醫(yī)保適應(yīng)證提供數(shù)據(jù)支撐。

為實(shí)現(xiàn)上述目標(biāo)，海南省醫(yī)保局正在集聚真研及醫(yī)保數(shù)據(jù)應(yīng)用方面的專(zhuān)家，增加行業(yè)共識(shí)，并委托有關(guān)科研機(jī)構(gòu)研究真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策應(yīng)用的指導(dǎo)原則、技術(shù)規(guī)范和行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。

對(duì)此，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司副司長(zhǎng)李淑春表示，國(guó)家醫(yī)保局將大力支持樂(lè)城先行區(qū)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，并積極推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)保決策管理。

健康界了解到，相關(guān)指導(dǎo)原則與技術(shù)規(guī)范最早或于2023年上半年問(wèn)世。健康界將保持持續(xù)關(guān)注，也歡迎有志于此的人士聯(lián)絡(luò)健康界共襄盛舉。

參考資料：

1.國(guó)家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)同志就2021年目錄調(diào)整工作接受記者采訪，2021年12月7日，國(guó)家醫(yī)保局

2.國(guó)家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)同志就2021年目錄調(diào)整工作接受記者采訪

3.藥效一致！仿制藥替代原研藥進(jìn)程加速，國(guó)采降價(jià)不降質(zhì)，2021年6月9日，健康界

4.推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策，海南這場(chǎng)會(huì)議很「前沿」，2022年11月22日，海南省醫(yī)保局，

6.重新認(rèn)識(shí)真實(shí)世界研究，2017年2月，中國(guó)循證醫(yī)學(xué)雜志，孫鑫等

7.真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試?），2020年1月3日，國(guó)家藥監(jiān)局

8.真實(shí)世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)庫(kù)的建立及其在醫(yī)院管理、 臨床診療、合理用藥、醫(yī)保精細(xì)化管理中的應(yīng)用，2019年第14卷，醫(yī)療大數(shù)據(jù)，宣建偉等

9.擴(kuò)大醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)對(duì)慢性髓性白血病治療的影響，2017年8月，醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)，陳蘇寧等

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作者｜和星星

監(jiān)制｜章北海

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