2025年10月16日，馴鹿生物宣布國際頂級學(xué)術(shù)期刊《Cell》在線發(fā)表了其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究結(jié)果。該研究不僅在全球首次證實(shí)CAR-T細(xì)胞療法在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化中的安全性和有效性，同時也成為《Cell》首次發(fā)表靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法成功治療自身免疫性疾病的研究成果，標(biāo)志著該領(lǐng)域的重要科學(xué)突破。

發(fā)表在《Cell》上的文章標(biāo)題為“Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis （靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥）”（全文參見：www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8）。此研究基于一項(xiàng)由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)的研究者發(fā)起的臨床研究（NCT04561557）。

本研究納入5例進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PMS）患者，其中包括1例原發(fā)進(jìn)展型MS（PPMS）患者和4例繼發(fā)進(jìn)展型MS（SPMS）患者。平均發(fā)病年齡38.2歲，基線平均EDSS評分為6.2分。所有患者接受單次伊基奧侖賽注射液輸注后，觀察到：

顯著療效：全部患者EDSS評分、九孔柱測試（9-HPT）和25英尺步行時間（T25FW）均顯著改善；腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失，Kappa游離輕鏈（κFLC）水平顯著下降；且MRI復(fù)查未發(fā)現(xiàn)新發(fā)或擴(kuò)大的釓增強(qiáng)T1病灶及T2高信號病灶。

良好安全性：80%患者僅出現(xiàn)短暫性1級細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），無≥2級CRS；未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院王偉教授表示：“非常高興團(tuán)隊(duì)的研究成果發(fā)表于《Cell》，這是我們在細(xì)胞治療領(lǐng)域邁出的重要一步。我們率先將靶向B淋巴細(xì)胞的CAR-T療法應(yīng)用于多發(fā)性硬化及其他難治性神經(jīng)免疫疾病，并在全球首次證實(shí)該療法在進(jìn)展型多發(fā)性硬化患者中的安全性與有效性。令人鼓舞的是，83%的難治性患者在接受治療后實(shí)現(xiàn)了無需藥物維持的長期臨床緩解。該研究不僅顛覆了現(xiàn)有的治療范式，更揭示了中樞神經(jīng)系統(tǒng)免疫微環(huán)境全新的調(diào)控機(jī)制，為慢性神經(jīng)炎癥疾病的免疫治療開辟新方向。

基于伊基奧侖賽在清除漿細(xì)胞及B細(xì)胞方面的顯著效果，我們正積極推進(jìn)該療法在更多自身免疫疾病中的應(yīng)用，包括視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、重癥肌無力等，目前已觀察到令人鼓舞的臨床結(jié)果。我們期待這一CAR-T療法能夠?yàn)楦嘧陨砻庖咝约膊』颊咛峁┤碌闹委熯x擇?！?/p>

馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張金華女士表示：“很高興伊基奧侖賽注射液用于治療多發(fā)性硬化癥的突破性臨床研究成果在國際頂級期刊《Cell》發(fā)表，由衷祝賀王偉教授及其團(tuán)隊(duì)在這一探索性研究中取得的重大成果。此次成果再次證明了伊基奧侖賽在具高度未滿足需求的自身免疫性疾病領(lǐng)域的治療潛力，也再次彰顯了馴鹿生物以全球創(chuàng)新為導(dǎo)向的研發(fā)能力和臨床執(zhí)行力。

自身免疫性疾病是馴鹿生物專注領(lǐng)域之一。目前，伊基奧侖賽注射液已在中美兩國獲批多項(xiàng)自免適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，涵蓋多發(fā)性硬化癥、重癥肌無力、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。未來，我們將繼續(xù)加速全球布局，依托完整的自主研發(fā)和生產(chǎn)體系，推動更多創(chuàng)新細(xì)胞療法的臨床轉(zhuǎn)化，為自身免疫性疾病患者帶來根本性的治療突破?！?/p>

關(guān)于多發(fā)性硬化癥（MS）

多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會導(dǎo)致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是青壯年（18至40歲）非創(chuàng)傷性殘疾最常見的原因之一。根據(jù)Frost& Sullivan Analysis報告，2023年全球共有約307萬多發(fā)性硬化癥患者，其中美國有約40萬，中國有約5萬人。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1。多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細(xì)胞中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤導(dǎo)致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會導(dǎo)致神經(jīng)綜合征和身體殘疾。多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)取決于中樞神經(jīng)系統(tǒng)中損傷的位置，常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運(yùn)動和協(xié)調(diào)障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認(rèn)知缺陷。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會經(jīng)歷復(fù)發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復(fù)的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，其特點(diǎn)是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積。

關(guān)于伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）

伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴(yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，伊基奧侖賽注射液具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解。

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