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助力罕見病患者就醫(yī)，MORE Health打通跨境模式

來源：泰然健康網(wǎng) 時間：2025年05月16日 15:12

　　罕見病，僅在極少數(shù)人身上發(fā)生的稀罕病癥，世界衛(wèi)生組織將其定義為“罹病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰到1‰之間的疾病或病變”。

　　在國內(nèi)，14億的人口基數(shù)下，罕見病并不罕見?？纱蠖鄶?shù)罕見病仍然缺乏有效治療手段，部分患者求醫(yī)無門。

　　隨著政策關(guān)注、跨境醫(yī)療資源發(fā)展，罕見病患者正迎來更多生的希望。

　　近期，跨境醫(yī)療平臺MORE Health（愛醫(yī)傳遞）完成了五例AADC罕見病臨床試驗申請，幫助罕見病家庭爭取到了海外頂尖醫(yī)院的基因療法臨床試驗入組資格。

　　這是一家互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療機構(gòu)，2011年成立于美國硅谷，由加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)中心前腫瘤外科主任Dr. Robert Warren、前血液腫瘤科主任 Dr. Marc Shuman等美國頂級專家聯(lián)合創(chuàng)立，并在十年間積累了全球范圍內(nèi)的優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源，包括亞美歐的領(lǐng)先醫(yī)院、醫(yī)療保險企業(yè)等，MORE Health也是全球鮮見的具有醫(yī)療資質(zhì)的跨境醫(yī)療機構(gòu)。

　　結(jié)合這些海內(nèi)外醫(yī)療資源，MORE Health將研發(fā)罕見病療法的藥廠、開展臨床試驗的醫(yī)院以及渴望獲得先進療法的患者及家庭連結(jié)起來，為他們提供了一個資源流通的多贏平臺。

打通多方資源，MORE Health為罕見病患者爭奪生的希望

　　一直以來，罕見病都是醫(yī)療領(lǐng)域的一大難題，由于罕見、種類繁多、臨床表型復(fù)雜等因素，診斷難，治療更難。而國內(nèi)醫(yī)療體系對罕見病的診療研究起步晚，臨床專家匱乏，很多患者求醫(yī)無門。

　　對許多患者家庭而言，罕見病跨境就診是他們迫切渴望抓住的一線生機。MORE Health作為具有強大跨境醫(yī)療資源及平臺技術(shù)的公司，則在其中發(fā)揮了重要的橋梁作用。

　　大部分罕見病是經(jīng)由突變或遺傳的基因缺陷而導(dǎo)致的先天性疾病，通常缺乏有效的治療手段和資源，并且非常嚴(yán)重。比如本次案例中的AADC 缺乏癥，好發(fā)于亞洲族群，病童平均年齡不到5歲，受影響的兒童通常經(jīng)歷嚴(yán)重的發(fā)育遲緩，肌張力弱和四肢不自主運動，患有嚴(yán)重疾病的患者通常在 7 歲之前死亡。

　　和很多罕見病一樣，AADC缺乏癥在治療上缺乏行之有效的方法。目前公認能延緩甚至阻止疾病的進展，并改善臨床癥狀的方法是基因療法。7月20日，生物制藥公司PTC宣布，Upstaza?（eladocagene exuparvovec）獲得了歐盟委員會的上市許可。Upstaza是第一個批準(zhǔn)的AADC缺乏癥的基因療法。

　　對于其他國家不幸罹患AADC缺乏癥的患者和家庭，獲取到基因療法臨床試驗的入組資格就是為孩子爭取到一線生機，也是患者家庭所能擁有的最經(jīng)濟、最有效的治療手段。

　　首先，參加基因療法臨床試驗可以提前體驗到先進治療方法和藥物；其次，這也能夠降低患者家庭的經(jīng)濟負擔(dān)：參加臨床試驗的基因治療及1年的隨訪相關(guān)費用全免，且可獲得藥廠贊助的部分生活補助。最后，這項試驗還有長達1年的、頂級醫(yī)療團隊的專業(yè)護理跟蹤，對于脆弱的AADC患者來說尤為珍貴。

　　但機會并不多，目前正在進行的AADC臨床試驗的醫(yī)院只集中在日本、臺灣、歐洲以及美國，且由于成本等原因，每次招募的患者數(shù)量極為稀少，留給國際患者申請的名額就更少了。再加上國際患者對臨床試驗了解得不夠，甚至有一些局限乃至偏差，獲得參與臨床試驗的機會更是難上加難。

　　比如上文提到的PTC公司位于美國德州兒童醫(yī)院的臨床試驗組，最初計劃只招募3名患者(后擴招到7個)；在加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)中心（UCSF）進行的另一項基因療法臨床試驗最初也只招募兩名患者。當(dāng)患兒家屬找到MORE Health時，UCSF已經(jīng)招滿，德州兒童醫(yī)院的最初3個名額已經(jīng)只剩下最后一個。

　　而這兩個臨床試驗是全美范圍內(nèi)僅有的針對AADC缺乏癥的臨床試驗，可以說是患者僅剩的希望。

　　作為具有醫(yī)療機構(gòu)資質(zhì)的全球跨境醫(yī)療平臺，MORE Health在長期展開核心共同會診服務(wù)的過程中，實現(xiàn)了從醫(yī)生資源、合法合規(guī)到技術(shù)領(lǐng)域的多重積累，在幫助罕見病患者獲得海外臨床試驗機會方面具有天然的優(yōu)勢。

　　自創(chuàng)立起，MORE Health探索出了獨創(chuàng)的Co-diagnosis共同會診服務(wù)：即一個海外頂級專家，一位本地專家，對患者共同進行會診。在這一過程中，MORE Health逐漸與多家海外知名醫(yī)院建立了深入的戰(zhàn)略合作關(guān)系，并擁有了超過10萬人次的醫(yī)生資源庫。

　　基于這些強大的醫(yī)生及醫(yī)療機構(gòu)資源， MORE Health能以最高的效率獲取罕見病臨床試驗信息以及申請機會，并通過專業(yè)的病理翻譯整理、申請、全流程服務(wù)，幫助國內(nèi)罕見病患兒家長解決語言隔閡、地域障礙兩大難題，有效提高申請的通過率。

　　首次，語言隔閡為例意味著認知困難與溝通不暢。比如在準(zhǔn)備申請材料的環(huán)節(jié)，如果只是簡單地對中文病歷資料進行翻譯，沒有突出病例的核心與重點，只能使申請者收到醫(yī)院語焉不詳?shù)木苄拧?/p>

　　而MORE Health的案例經(jīng)理具有博士學(xué)位、精通目標(biāo)語言及英語，可以精確地翻譯復(fù)雜的病歷資料。同時，MORE Health還能基于醫(yī)生專家的建議，突出申請者在臨床試驗中所具備的優(yōu)勢，提高申請的通過率。

　　其次，MORE Health還能幫助患者家長有效突破地域障礙。為了確保臨床試驗順利進行，臨床試驗項目組一般會優(yōu)先考慮本國申請者。對他們而言，國際患者存在著不可預(yù)知的風(fēng)險，如果中途有受試者失聯(lián)或者退出，臨床試驗的指標(biāo)數(shù)值采集將無法繼續(xù)跟蹤，臨床試驗的最終結(jié)果也會直接受到影響。

　　比如，德州兒童醫(yī)院AADC缺乏癥臨床試驗組就規(guī)定，參與試驗的患者必須要在臨床試驗所在地休斯頓停留超過1年的時間以便隨時收集隨訪信息。

　　在幫助患者申請德州兒童醫(yī)院臨床試驗的過程中，項目組對國際申請者的初篩資格、病歷資料、赴美和旅居可行性、隨訪依從性等方面存在諸多顧慮。而MORE Health基于此前積累的國內(nèi)外醫(yī)療資源優(yōu)勢，對于臨床試驗的各項要求（長期居留等）提出切實可行的應(yīng)對方案，并在藥廠、贊助商、醫(yī)院、臨床試驗小組、患者家長五方中反復(fù)溝通，終于解決項目組的顧慮，通過遠程視頻初篩的形式，為患者爭取到了當(dāng)時僅剩的最后一個臨床試驗名額，促成了這一罕見病臨床試驗中國患者招募“零”的突破。此后，MORE Health又幫助四個中國家庭申請進入這一臨床試驗的另一試驗點，目前已有兩位病人正在手術(shù)準(zhǔn)備階段。

　　因此，盡管國際申請者由于簽證、經(jīng)濟條件、語言障礙、距離、難以跨國隨訪等原因往往較難入選，從醫(yī)療專業(yè)度、服務(wù)全流程的優(yōu)勢等方面，MORE Health恰恰能夠幫助這些申請者。

　　首先， MORE Healt既在國內(nèi)有子公司，可以保持與國內(nèi)患者的溝通與跟蹤；又和開展臨床試驗的藥廠、醫(yī)院有多年合作關(guān)系。MORE Health不僅可以協(xié)助申請者的簽證申請，提供翻譯與口譯解決語言障礙，對申請者的經(jīng)濟條件做前期篩選，確保受試者有足夠的資金可以在美居留生活，還能全程居中協(xié)調(diào)藥廠與醫(yī)院，解決臨床試驗組的種種顧慮，因而更容易幫助患者獲得試驗名額。

十年積累，打通全球跨境醫(yī)療資源

　　除臨床試驗外，MORE Health也通過會診服務(wù)連接跨境醫(yī)生和患者，幫助了眾多罕見病患者，如ROHHAAD綜合征（下丘腦綜合征伴極度肥胖、自主神經(jīng)功能紊亂、中樞鈉調(diào)節(jié)異常）、粘多糖貯積癥等，前者在全球僅有100名患者，十分罕見。其北美廣泛、專業(yè)的?？漆t(yī)生資源，意味著這些罕見病患者能夠獲得珍貴的醫(yī)療機會。

　　而MORE Health之所以能精準(zhǔn)、高效地將罕見病患者匹配給海外相應(yīng)的臨床試驗項目組、并在難度極高的罕見病領(lǐng)域持續(xù)提供優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)，離不開多年積累的重癥患者群體與跨境醫(yī)療資源。

　　自創(chuàng)立之初，MORE Health就將重癥作為服務(wù)重點。要提供優(yōu)質(zhì)的跨境重癥醫(yī)療服務(wù)，從診斷、到確診、方案，再到平臺、安全、技術(shù),每一步都要有強大的硬件支持和專家資源支撐。

　　在專家資源方面，MORE Health匯聚了一大批世界頂級醫(yī)生，來自美國克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心、賓夕法尼亞醫(yī)學(xué)大學(xué)醫(yī)院、貝勒醫(yī)學(xué)院、斯坦福大學(xué)醫(yī)院、加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)療中心等著名的醫(yī)療機構(gòu)；渠道端及醫(yī)療保險領(lǐng)域合作伙伴包括美國員工健康福祉在線平臺Virgin Pulse、中國在線醫(yī)療機構(gòu)平安好醫(yī)生、法國知名保險公司AXA、意大利知名保險公司忠利等。隨著MORE Health在跨境醫(yī)療領(lǐng)域的不斷推進，這個名單也愈滾愈大。

　　在硬件支持方面，MORE Health自主研發(fā)的醫(yī)生協(xié)作平臺已經(jīng)獲得FDA認證，也是全球少數(shù)遵循符合HIPAA，GDPR及ISO27001要求的遠程醫(yī)療平臺。這一平臺能夠提供上百種語言的官方醫(yī)學(xué)信息翻譯，幫助主診醫(yī)生與海外專家共同完成專業(yè)、有效的跨境會診。

　　而一旦在遠程重癥醫(yī)療領(lǐng)域做出了成績，就更能獲得世界頂級醫(yī)生和醫(yī)院的認可與信任。國內(nèi)一些重癥乃至罕見病客戶便是因為中國醫(yī)生主動推薦，從而找到MORE Health進行跨境醫(yī)療咨詢。

　　目前，MORE Health會診平臺已成為全球最大合規(guī)跨境醫(yī)療機構(gòu)、美國排名前二十醫(yī)療機構(gòu)的合作遠程醫(yī)療平臺。這些積累都為其幫助罕見病患者打下了堅實基礎(chǔ)。

業(yè)務(wù)領(lǐng)域持續(xù)拓展，MORE Health迎來新機遇

　　近年來，罕見病愈發(fā)引起國內(nèi)政策、市場等多方的重視。今年中國醫(yī)保目錄調(diào)整的最大亮點就是，優(yōu)化了申報范圍，向罕見病患者、兒童等特殊人群適當(dāng)傾斜。

　　醫(yī)藥市場調(diào)研機構(gòu)Evaluate Pharma發(fā)布的《2019年孤兒藥報告》（罕見病也被稱為孤兒?。╋@示，2018年全球孤兒藥市場規(guī)模約為1310億美元，2019年~2024年將以12.3%的年度復(fù)合增長率快速增長，到2024年達到2420億美元。

　　相信隨著市場、政策發(fā)展，MORE Health這樣的跨境醫(yī)療機構(gòu)入場，罕見病患者將迎來更好的治療方法及更多治愈的希望。

　　而對于MORE Health來說，基于跨境資源發(fā)展出的罕見病服務(wù)也僅僅是其龐大醫(yī)療服務(wù)中的一部分。除了核心的跨境會診服務(wù)以外，依靠優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源、高效安全的醫(yī)生協(xié)作平臺、完善的醫(yī)療事故保險及服務(wù)配套，MORE Health還提供創(chuàng)新保險及員工福利產(chǎn)品、學(xué)術(shù)交流、一站式醫(yī)療數(shù)字化服務(wù)、協(xié)助藥廠出海等多樣化產(chǎn)品。臨床試驗匹配，也是MORE Health基于多年深耕的跨境資源護城河而開拓的創(chuàng)新業(yè)務(wù)。

　　如今，遠程醫(yī)療也逐漸走向常態(tài)化。7月27日，美國眾議院壓倒性地通過了關(guān)鍵的遠程醫(yī)療擴展法案，也就是說，美國遠程醫(yī)療報銷的靈活性將在后疫情時代繼續(xù)延續(xù)至2024年12月。

　　據(jù)Allied Market Research預(yù)測，全球遠程醫(yī)療市場從 2021 年到 2030 年的復(fù)合年增長率為 25.9%，預(yù)計到 2030 年將達到 4318.2 億美元。

　　而作為全球領(lǐng)先的具有多國跨境醫(yī)療資質(zhì)的遠程醫(yī)療平臺，MORE Health（愛醫(yī)傳遞）逐步從跨境重癥會診出發(fā)，真正打通了跨境醫(yī)療平臺，推動高端醫(yī)療資源在全球范圍內(nèi)流動?？梢韵胂蟮氖?，隨著遠程醫(yī)療的常態(tài)化，MORE Health將迎來更大的增長機遇，真正打破國境的限制，將優(yōu)秀的醫(yī)療資源提供給世界各國的病人。

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