作者 | 吳施楠

5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合發(fā)布《》（以下簡稱《公告》），圍繞提高創(chuàng)新藥上市審批效率、科學簡化審批程序，推出一系列重要政策措施。繼國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定并公布《第一批罕見病目錄》之后，罕見病用藥問題再次受到關注。

《公告》共提出5項要求，特別強調要加快審評審批，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源。

對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據直接申報藥品上市注冊申請。對于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關文件要求的，可以直接批準進口。

國家版罕見病目錄的公布為罕見病研究團體在規(guī)范罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護罕見病患者健康權益等方面提供了重要的指導和依據，但同時也讓人們意識到，多數(shù)罕見病仍處于“無藥可治”的狀態(tài)。此次兩部門發(fā)布的《公告》意味著部分罕見病“救命藥”進入國內市場的速度將加快，罕見病藥物的研發(fā)上市制度也將進一步完善。

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