首頁(yè) 資訊首個(gè)未經(jīng)修飾的長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素 III 期臨床試驗(yàn)獲批

首個(gè)未經(jīng)修飾的長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素 III 期臨床試驗(yàn)獲批

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2025年07月10日 10:05

【2019 年 10 月 25 日，中國(guó)上?！俊獙?zhuān)注于內(nèi)分泌相關(guān)疾病治療的維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其 TransCon 人生長(zhǎng)激素向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的 III 期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已經(jīng)獲得批準(zhǔn)，即將在中國(guó)開(kāi)展治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的臨床研究。TransCon 人生長(zhǎng)激素將成為中國(guó)首個(gè)未經(jīng)修飾的長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素，每周一次使用，可持續(xù)釋放與每日一次制劑同樣的人生長(zhǎng)激素。近期，TransCon 人生長(zhǎng)激素被歐盟委員會(huì)授予治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的孤兒藥認(rèn)證

1。目前在美國(guó)及歐洲尚無(wú)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素可應(yīng)用。

TransCon 人生長(zhǎng)激素，是全球唯一采用「暫時(shí)連接（Transient Conjugation）」專(zhuān)利技術(shù)設(shè)計(jì)的人生長(zhǎng)激素前藥。該藥物的作用機(jī)制有別于其它技術(shù)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素類(lèi)似物。其可以保證在人體內(nèi)持續(xù) 7 天釋放未經(jīng)修飾的、具有活性的人生長(zhǎng)激素，確保具有活性的人生長(zhǎng)激素在體內(nèi)的組織分布和每日一次的重組生長(zhǎng)激素（rhGH）保持一致。目前該藥物已經(jīng)在歐美完成生長(zhǎng)激素缺乏癥兒童的關(guān)鍵性 III 期臨床研究（heiGHt 研究），一線數(shù)據(jù)在今年 3 月的美國(guó)內(nèi)分泌年會(huì)（ENDO 2019）以及近期維也納歐洲兒科內(nèi)分泌年會(huì)上公布。TransCon 人生長(zhǎng)激素在治療 52 周后的年化生長(zhǎng)速率顯著優(yōu)于每日一次的重組人生長(zhǎng)激素（兩組差值 = 0.86 cm/ 年，p = 0.0088）2。該結(jié)果也證明了利用 TransCon 技術(shù)的 TransCon 人生長(zhǎng)激素的與眾不同。

生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）指生長(zhǎng)激素分泌功能障礙所致的生長(zhǎng)遲緩，是一種嚴(yán)重影響兒童青少年身心健康的疾病，發(fā)病率約為 1/10000～1/10003。兒童單純性 GHD 表現(xiàn)為身材矮小，生長(zhǎng)速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時(shí)男性平均身高 143 厘米，女性 130 厘米。GHD 兒童身材比例正常，但是手腳小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發(fā)須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5% 的兒科 GHD 患者有低血糖但在生長(zhǎng)激素治療后改善

4。GHD 也會(huì)影響兒童智力及整體的幸福感。

GHD 治療是一個(gè)長(zhǎng)期過(guò)程，往往需要治療數(shù)年，累計(jì)數(shù)千次的每日一次皮下注射治療，導(dǎo)致患者依從性差、治療負(fù)擔(dān)重，無(wú)法實(shí)現(xiàn)預(yù)期的治療目標(biāo)。據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道，多達(dá) 70% 的 GHD 兒童對(duì)每日注射依從性不佳。而患者對(duì)治療依從性的差異可能造成臨床診療實(shí)踐中治療效果的差異

5-7。

此次 III 期臨床試驗(yàn)的牽頭單位華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授表示：「注射頻率低，治療負(fù)擔(dān)輕，療效優(yōu)于傳統(tǒng)每日一次的重組人生長(zhǎng)激素，且不增加安全性顧慮的藥物正是臨床及患者真正所需?！?/p>

根據(jù)國(guó)務(wù)院近日印發(fā)了關(guān)于實(shí)施健康中國(guó)行動(dòng)（2019-2030）的意見(jiàn)，到 2022 年和 2030 年，5 歲以下兒童生長(zhǎng)遲緩率分別要低于 7% 和 5%8。維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出：「滿足目前 GHD 臨床治療未被滿足的需求與實(shí)施健康中國(guó)行動(dòng)以降低兒童生長(zhǎng)遲緩率的總體目標(biāo)密切相關(guān)。TransCon 人生長(zhǎng)激素獲批在中國(guó)開(kāi)展 III 期臨床試驗(yàn)，維昇藥業(yè)作為 TransCon 人生長(zhǎng)激素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷(xiāo)售企業(yè)，將以此為起點(diǎn)與中國(guó)兒科內(nèi)分泌專(zhuān)家一起，全力推進(jìn) TransCon 人生長(zhǎng)激素在中國(guó)的上市計(jì)劃，為中國(guó)罹患 GHD 的兒童帶來(lái)全球領(lǐng)先的治療方案，幫助實(shí)現(xiàn)預(yù)期治療目標(biāo)，造福更多患兒獲得健康的未來(lái)?！?/p>

參考文獻(xiàn)

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7. Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223

8. 健康中國(guó)行動(dòng)（2019—2030 年）（http://www.gov.cn/xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm）

編輯：馮桃燕

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