?III 期臨床研究 MANEUVER 達到主要終點，第 25 周時，Pimicotinib 組的客觀緩解率（ORR）為 54.0%，而安慰劑組為 3.2%

?所有關鍵次要終點也均顯示出具有統(tǒng)計學和臨床意義的改善，包括疼痛和僵硬程度

?每日一次的口服 Pimicotinib 治療耐受性良好，因治療相關不良事件導致的停藥比率很低

?Pimicotinib 由和譽醫(yī)藥研發(fā)。默克擁有 Pimicotinib 在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)的商業(yè)化許可，并擁有全球其余市場的選擇權。

2024 年 11 月 12 日，全球領先的科技公司默克宣布，臨床 III 期 MANEUVER 試驗達到主要終點，該試驗藥物 Pimicotinib（匹米替尼）由和譽醫(yī)藥研發(fā)。臨床數(shù)據(jù)顯示， Pimicotinib 顯著提高了腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者的客觀緩解率（ORR）。第 25 周時，Pimicotinib 組的 ORR為 54.0%，而安慰劑組為 3.2%（p

值得注意的是，研究還顯示，Pimicotinib 在 TGCT 患者重要臨床結局相關的次要終點表現(xiàn)出具有統(tǒng)計學和臨床意義的顯著改善，包括數(shù)字評分量表（NRS；與基線相比，平均變化為 -3.00，安慰劑組為 -0.57，p

北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療中心主任牛曉輝教授表示:

腱鞘巨細胞瘤往往多發(fā)于年輕人。這種罕見的良性腫瘤生長在關節(jié)內部和周圍，主要影響處于工作年齡的年輕人和中年人。腱鞘巨細胞瘤主要表現(xiàn)為關節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，會嚴重影響日?；顒幽芰Γ拗苹颊叩墓ぷ骱蜕缃簧?。其一般需要通過手術進行治療，但是術后的高復發(fā)率以及反復手術可能帶來的并發(fā)癥給患者帶來了巨大挑戰(zhàn)，因此迫切需要能夠控制腫瘤生長的系統(tǒng)性療法?；?MANEUVER 研究的最新數(shù)據(jù)以及匹米替尼對 CSF-1R 的高選擇性和有效抑制作用，加上每日一次的口服給藥方式還有助于提高患者的長期依從性，匹米替尼有可能為腱鞘巨細胞瘤患者建立一種新的治療模式。

在 MANEUVER 研究中，Pimicotinib 耐受性良好，安全性特征與此前報告的數(shù)據(jù)一致，無膽汁淤積性肝毒性證據(jù)。在 Pimicotinib 治療組中，因治療相關不良事件（TEAE）導致治療終止的患者比例為 1.6%（1 名），導致劑量下調的患者比例為 7.9%（5 名）。

默克醫(yī)藥健康全球研發(fā)負責人兼首席醫(yī)學官 Danny Bar-Zohar 表示：

對于主要由 CSF-1 過表達引起的 TGCT，臨床上迫切需要有效且耐受性良好的系統(tǒng)性治療，該疾病會導致關節(jié)組織增厚和過度生長，嚴重影響患者的生活。MANEUVER 的 III 期數(shù)據(jù)證實了和譽醫(yī)藥 I 期研究的結果，表明 Pimicotinib 靶向 CSF-1 有望為患者提供新的治療選擇。我們將與和譽醫(yī)藥合作并審閱該研究數(shù)據(jù)，準備和中國的監(jiān)管機構分享研究結果，我們的共同目標是盡快將 Pimicotinib 帶給有需要的患者。

和譽醫(yī)藥董事長兼 CEO 徐耀昌博士表示：

MANEUVER 是一項具有里程碑意義的全球性研究。它是首個在多個地區(qū)以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細胞瘤患者的全球性試驗**。這樣就可以進行詳細的結果比較，有助于更深入地了解不同人群的疾病特征和潛在的反應差異。匹米替尼代表了新興 CSF-1R 抑制劑類別的關鍵進展，有望為全球的腱鞘巨細胞瘤患者提供新型口服小分子藥物治療方案。我們期待和默克團隊緊密合作，共同推動匹米替尼的注冊申報，讓匹米替尼成為系統(tǒng)性治療腱鞘巨細胞瘤的優(yōu)選方案！

Pimicotinib 是由和譽醫(yī)藥開發(fā)的一款口服高選擇性、高活性的 CSF-1R 小分子抑制劑。2023 年 12 月，和譽醫(yī)藥與默克達成協(xié)議，授予后者在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)包含 Pimicotinib 所有適應癥的商業(yè)化許可，并擁有全球其余市場，包括美國的選擇權。

關于 MANEUVER

關鍵性的 III 期 MANEUVER 研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，分為三個階段，旨在評估 pimicotinib 在符合系統(tǒng)性治療條件且未接受過抗 CSF-1/CSF-1R 治療的 TGCT 患者中的療效和安全性。該研究正在中國（n=45）、歐洲（n=28）以及美國和加拿大（n=21）進行。

在雙盲的第一階段，94 例受試者按 2:1 的比例隨機分配，每日一次接受50mg pimicotinib（n=63）或安慰劑（n=31）治療，持續(xù) 24 周。主要終點是意向治療（ITT）人群中由盲態(tài)獨立中心審查的根據(jù)實體瘤療效評價標準（RECIST）1.1 版評估的第 25 周時的客觀緩解率（ORR）。次要終點包括腫瘤體積評分、活動范圍、通過數(shù)字評分量表（NRS）評估的僵硬程度、通過簡明疼痛量表（BPI）評估的疼痛程度以及通過患者報告結局測量信息系統(tǒng)（PROMIS）評估的身體功能。

雙盲第一階段結束后，符合條件的患者可繼續(xù)進入開放標簽治療的第二階段，接受最多 24 周的給藥治療。完成第二階段的患者可進入開放標簽的延長治療期（第三階段），并進行安全性隨訪。

關于腱鞘巨細胞瘤

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見、良性但局部侵襲性強的疾病，起源于關節(jié)、滑囊和腱鞘，導致這些組織增厚和過度生長。TGCT 會引發(fā)關節(jié)疼痛、僵硬、腫脹和活動范圍受限，嚴重影響患者生活質量。如果不進行治療或在復發(fā)的情況下，TGCT 可能導致骨骼、關節(jié)和周圍組織的不可逆損傷。

目前，手術是治療 TGCT 的主要方法。然而，手術往往具有復發(fā)和并發(fā)癥風險。TGCT 患者對耐受性良好且有效的系統(tǒng)性治療有著巨大未被滿足的臨床需求。

關于 Pimicotinib (ABSK021)

Pimicotinib（ABSK021）是由和譽醫(yī)藥研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性 CSF-1R 小分子抑制劑。Pimicotinib 已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）、美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）認定，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。

文末聲明

本文僅供醫(yī)療衛(wèi)生等專業(yè)人士參考

本文所涉及的藥品為研究中的藥品，尚未在中國獲批適應癥，不推薦任何未獲批的藥品使用（除中國大陸已獲批的特殊地域外）

* 研究未公開發(fā)表，文章結果數(shù)據(jù)來源于和譽醫(yī)藥公開信息

** 截至目前為止， MANEUVER 是首個在多個地區(qū)以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細胞瘤患者的全球性試驗

內容策劃：張歡

項目審核：蔡靜

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網址: 全球 III 期臨床試驗顯示 Pimicotinib 可顯著改善腱鞘巨細胞瘤患者臨床結局 http://www.u1s5d6.cn/newsview15898.html