昨日，天津市第一中心醫(yī)院、北京大學和昌平實驗室研究團隊在 Cell 發(fā)表題為 Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究，公布了在腹前直肌鞘下化學誘導多能干細胞衍生胰島（CiPSC 胰島）治療 1 型糖尿病的首次人體 I 期臨床試驗結果，實現(xiàn)了 1 型糖尿病的臨床功能性治愈。

圖源：Cell

多能干細胞（PSCs）由于具有自我更新和分化為功能細胞類型的能力，在作為細胞替代療法（如胰島移植）的無限細胞來源時，顯示出巨大潛力。2007 年，從體細胞中衍生出人類誘導的多能干細胞（iPSCs）標志著多能干細胞倫理生成的突破性進展，使患者來源的自體再生醫(yī)學成為可能。

研究團隊成功地將人體細胞重編程為化學誘導的 PSCs （CiPSCs）。傳統(tǒng)的 iPSCs 通過轉錄因子的遺傳過表達從體細胞中產生，與之不同的是，從體細胞生成 CiPSC 采用非生物小分子化學物質作為重編程因子，這些化學物質易于制造和標準化、非基因組整合、可擴展和微調。這種方法為生成適用于治療應用的人類 PSC（hPSC）提供了一種根本不同的途徑。

圖解摘要，圖源：該論文

在該項人體 I 期臨床試驗（ChiCTR2300072200）的 1 年初步分析結果中，患者在移植 75 天后，完全穩(wěn)定地脫離胰島素注射治療。移植后第 4 個月，患者的靶時血糖范圍從基線值 43.18% 增加到 96.21%，同時伴有糖化血紅蛋白下降。此后，患者血糖控制狀態(tài)穩(wěn)定，不使用外源胰島素的情況下實現(xiàn)了超過 98% 的血糖 TIR，糖化血紅蛋白在 5% 左右。

1 年時，所有安全性和有效性臨床終點均得到滿足，患者未出現(xiàn)移植相關異常跡象；至論文發(fā)表時，患者已經超過 1 年無需胰島素治療。

治療效果，圖源：該論文

研究團隊認為，這些結果初步證明，化學重編程多能干細胞制備的胰島細胞療法安全有效，實現(xiàn)了 1 型糖尿病的臨床功能性治愈；有必要進一步進行臨床研究來評估 CiPSC 胰島移植治療 1 型糖尿病。

策劃：sysoon｜監(jiān)制：z_popeye

參考資料：Shusen Wang et al., (2024) Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient, Cell Doi: https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.004

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網(wǎng)址: 全球首例！Cell 最新：中國團隊成功治療 1 型糖尿病 http://www.u1s5d6.cn/newsview15693.html