據(jù)《藥融云醫(yī)藥行業(yè)觀察周報(bào)》數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，在2022.11.28-2022.12.04期間，共計(jì)有17款創(chuàng)新藥/改良型新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得“默示許可”，包括化學(xué)藥9款，生物藥8款。在獲批臨床的創(chuàng)新藥/改良型新藥中，有幾個(gè)值得關(guān)注的新藥。

獲批臨床創(chuàng)新藥/改良型新藥信息速覽（部分）

圖片來(lái)源：《藥融云醫(yī)藥行業(yè)觀察周報(bào)》

（1）注射用MK-2060——FXI/FXIa雙重抑制劑

注射用MK-2060是默沙東在研的一種具有抑制凝血因子X(jué)I和Xia新型雙重活性的單克隆抗體，既能阻斷凝血因子X(jué)I的活化，又能阻斷活化蛋白的下游活性，是目前針對(duì)終末期腎病（ESRD）開(kāi)發(fā)的唯一一款雙FXI/FXIa抑制劑。

注射用MK-2060的審評(píng)時(shí)間軸

圖片來(lái)源：藥融云中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)

據(jù)藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，2022年8月默沙東獲得了FDA對(duì)MK-2060的快速通道指定，這是一種用于降低終末期腎病患者主要血栓性心血管事件風(fēng)險(xiǎn)的研究性抗凝劑療法。ESRD患者的血栓和出血風(fēng)險(xiǎn)均較高，迫切需要更好的抗凝藥物供臨床選擇。MK-2060現(xiàn)正在美國(guó)開(kāi)展治療終末期腎病的II期臨床試驗(yàn)。

MK-2060研發(fā)狀態(tài)及特殊審評(píng)

圖片來(lái)源：藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)

（2）Ponsegromab注射液——國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得臨床批準(zhǔn)的GDF15單抗

Ponsegromab注射液是輝瑞研發(fā)的一款1類生物制品，擬用于治療癌癥相關(guān)惡液質(zhì)和成人患者心力衰竭。Ponsegromab注射液通過(guò)阻斷大腦中GDF15與GFRAL受體結(jié)合，從而改善癌癥和心衰等疾病導(dǎo)致的食欲喪失、體重減輕等癥狀，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得臨床批準(zhǔn)的GDF15單抗。

Ponsegromab全球臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥分布

圖片來(lái)源：藥融云全球臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)

據(jù)藥融云靶點(diǎn)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，目前全球暫無(wú)靶向GDF15（生長(zhǎng)分化因子15）的新藥上市，其中處于II期臨床階段的有2款，I期臨床6款，臨床前2款，處于藥物發(fā)現(xiàn)階段的有20款。而針對(duì)GDF15靶點(diǎn)的開(kāi)發(fā)，布局企業(yè)除輝瑞外，還包括安進(jìn)、強(qiáng)生、阿斯利康，諾和諾德、禮來(lái)制藥等企業(yè)。

全球GDF15靶點(diǎn)藥物研發(fā)階段分布

圖片來(lái)源：藥融云靶點(diǎn)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)

通過(guò)全球同靶點(diǎn)適應(yīng)癥分析維度，還可以看到全球布局GDF15靶點(diǎn)的藥物適應(yīng)癥分布及占比。生長(zhǎng)分化因子15(GDF15)為一種內(nèi)分泌激素，是TGFβ超家族成員，與大腦中的GFRAL受體結(jié)合，可導(dǎo)致機(jī)體食物攝入減少、體重減輕等，在肥胖、癌癥、惡病質(zhì)、糖尿病、心血管疾病、胰腺腫瘤、厭食癥等疾病的發(fā)病機(jī)制中扮演重要角色。

GDF15靶點(diǎn)適應(yīng)癥分析

圖片來(lái)源：藥融云靶點(diǎn)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)

癌癥相關(guān)厭食/惡病質(zhì)綜合征( CACS)是指癌癥患者在患病過(guò)程中不可控制的體重減輕，其癥狀包括厭食，肌肉量和脂肪組織減少引起的體重減輕。每年全球癌癥死亡人數(shù)的一半（約820萬(wàn)人）歸因于最常與惡病質(zhì)相關(guān)的癌癥，如胰腺癌（33萬(wàn)人死亡），食道癌（40萬(wàn)），胃癌（72萬(wàn)），肺癌（159萬(wàn)），肝癌（75萬(wàn)）和結(jié)腸直腸癌（69萬(wàn)）。目前針對(duì)癌癥惡病質(zhì)的治療劑僅針對(duì)增加食欲，對(duì)于解決包括肌肉質(zhì)量減少和能量代謝改變等一系列問(wèn)題的治療方法仍是空白。

（3）FB-1071——治療肌萎縮側(cè)索硬化癥

FB-1071是福貝生物研發(fā)的一款具有全新分子結(jié)構(gòu)的針對(duì)CSF1R靶點(diǎn)的小分子藥物，通過(guò)特異性地抑制CSF1R，調(diào)節(jié)中樞小膠質(zhì)細(xì)胞和外周巨噬細(xì)胞，從而抑制神經(jīng)炎癥及其引起的神經(jīng)損傷，減緩病程發(fā)展，幫助神經(jīng)細(xì)胞修復(fù)，擬開(kāi)發(fā)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（俗稱漸凍癥，簡(jiǎn)稱ALS）。

FB-1071不同適應(yīng)癥研發(fā)詳情（部分）

圖片來(lái)源：藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)

漸凍癥也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，是一種罕見(jiàn)的累及上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（大腦、腦干、脊髓），又影響到下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（顱神經(jīng)核、脊髓前角細(xì)胞）的神經(jīng)退行性疾病，在中國(guó)俗稱"漸凍人癥"，可導(dǎo)致肌無(wú)力、殘疾和最終死亡，中位生存期為3-5年。漸凍癥最可怕的一面，并不是疾病本身，而是在病情惡化過(guò)程中，大腦功能不受絲毫影響，病人不得不清醒體驗(yàn)身體癱瘓的全過(guò)程。

除了癥狀治療外，ALS仍無(wú)藥物治療可有效改變病程。受累者的疾病進(jìn)展速度差異很大，臨床特征包括各種運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)和非運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)體征和癥狀。因此，延遲診斷很常見(jiàn)。目前已有緩解癥狀的藥物，還有兩種特別的藥物，利魯唑和依達(dá)拉奉，能帶來(lái)數(shù)月的生存獲益。

賽諾菲的利魯唑（Riluzole，Rilutek）是第一個(gè)獲美國(guó)FDA和歐盟批準(zhǔn)用于治療ALS的藥物，也是目前唯一公認(rèn)對(duì)緩解ALS進(jìn)展有效的藥物，可改善病人生存狀態(tài)，推遲ALS患者發(fā)生呼吸功能障礙時(shí)間，延長(zhǎng)存活期，但卻無(wú)法阻止ALS病情的發(fā)展。

據(jù)藥融云全國(guó)醫(yī)院銷售數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，2021年利魯唑在醫(yī)院端的銷售規(guī)模達(dá)到6972.32萬(wàn)元，同比增長(zhǎng)21.14%；其中原研企業(yè)賽諾菲占據(jù)75.23%的市場(chǎng)份額，江蘇恩華藥業(yè)占據(jù)14.49%，魯南貝特制藥占9.05%。

利魯唑醫(yī)院端的年度銷售趨勢(shì)

圖片來(lái)源：藥融云全國(guó)醫(yī)院銷售數(shù)據(jù)庫(kù)

依達(dá)拉奉（Edaravone，Radicava）是一種腦保護(hù)劑（自由基清除劑），為期6個(gè)月的臨床試驗(yàn)證明依達(dá)拉奉能夠減緩ALS相關(guān)的日常功能衰退，基于這一研究，F(xiàn)DA于2017年批準(zhǔn)其用于治療ALS。

藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，日本三菱制藥公司研發(fā)的依達(dá)拉奉于2001年4月在日本上市，2017年5月美國(guó)FDA批準(zhǔn)了田邊三菱的依達(dá)拉奉用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（即漸凍人癥），2019年7月在中國(guó)獲批上市。

依達(dá)拉奉是在眾多的神經(jīng)保護(hù)劑中極少具有作用機(jī)制明確、具有多項(xiàng)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)、經(jīng)過(guò)多年使用療效和安全性得到臨床肯定的藥品。因此，依達(dá)拉奉在國(guó)內(nèi)上市十幾年來(lái)逐步成為國(guó)內(nèi)卒中急性期治療的一線藥物。

圖片來(lái)源：藥融云全國(guó)醫(yī)院銷售（全終端）數(shù)據(jù)庫(kù)

據(jù)藥融云數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，依達(dá)拉奉在全國(guó)醫(yī)院銷售（全終端）的銷售額曾高達(dá)55.48億元。先聲藥業(yè)、吉林博大、國(guó)藥國(guó)瑞、揚(yáng)子江等企業(yè)先后仿制。2021年，先聲藥業(yè)的依達(dá)拉奉醫(yī)院全終端的銷售額高達(dá)17.36億元，以73.75%的市場(chǎng)份額在中國(guó)依達(dá)拉奉市場(chǎng)排名第一。

藥融云數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，依達(dá)拉奉通過(guò)/視同通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的企業(yè)還有正大豐海制藥、博大制藥、天泉藥業(yè)、揚(yáng)子江藥業(yè)集團(tuán)上海海尼藥業(yè)、國(guó)藥集團(tuán)國(guó)瑞藥業(yè)、積大制藥、正大豐海制藥、齊魯制藥等。

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