8月18日是“中國貧血日”，之所以設(shè)立這樣一個特殊的節(jié)日，是為了提升全社會對貧血疾病的重視，促進(jìn)貧血相關(guān)疾病的規(guī)范診療。近年來，貧血治療領(lǐng)域取得了一些進(jìn)展，特別是在去年6月，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了一種全新的腎性貧血治療藥物——培莫沙肽【1】。在2023年度總共批準(zhǔn)的40個1類創(chuàng)新藥中，培莫沙肽是唯一用于治療腎性貧血的新藥【2】。這種藥物究竟有哪些特點呢？本文將對這種腎性貧血新藥進(jìn)行全面的介紹。

圖1.國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)培莫沙肽注射液上市（截圖）

培莫沙肽在體內(nèi)是如何發(fā)揮作用的【3,4】？

人體紅細(xì)胞的生成主要依賴于腎臟分泌一種叫做“促紅細(xì)胞生成素”（EPO）的物質(zhì)，這種物質(zhì)能夠與骨髓中的紅系祖細(xì)胞（可以理解為紅細(xì)胞的祖先，能夠不斷分化并形成紅細(xì)胞）表面的EPO受體結(jié)合，激活EPO受體通路，從而刺激紅細(xì)胞生成。

圖2.紅細(xì)胞生成示意圖

人體90%以上的EPO都是由腎臟負(fù)責(zé)產(chǎn)生的，因此，如果腎臟出現(xiàn)問題，例如患有慢性腎臟病，就很容易引起EPO生成不足，從而導(dǎo)致腎性貧血的發(fā)生。

培莫沙肽是一種多肽類EPO受體激動劑，盡管與天然EPO的分子結(jié)構(gòu)不同，但卻能夠模擬天然EPO的生物活性，像天然EPO那樣與EPO受體相結(jié)合，從而產(chǎn)生相同的促進(jìn)紅細(xì)胞生成的作用。因此，培莫沙肽也被稱為“EPO模擬肽”。

圖3.培莫沙肽與EPO促紅受體結(jié)合（3D模擬圖）

培莫沙肽與傳統(tǒng)的重組人促紅素有哪些不同？

腎性貧血患者應(yīng)該不會對重組人促紅素（rHuEPO）感到陌生，這類藥物已經(jīng)在臨床應(yīng)用長達(dá)30年，能夠有效改善貧血，幫助患者擺脫輸血依賴。那么，培莫沙肽與之相比有哪些不同呢？總結(jié)下來，主要體現(xiàn)在以下幾個方面：

1.合成方法不同

重組人促紅素是采用重組基因工程技術(shù)而合成的生物制劑，培莫沙肽則是人工合成的化學(xué)藥物。

2.給藥頻率不同

傳統(tǒng)的短效重組人促紅素需要頻繁給藥，通常每周注射1~3次，而培莫沙肽只需一月一次，皮下注射，但療效與短效重組人促紅素相當(dāng)，甚至具有更優(yōu)趨勢【2】。

3.安全性不同

臨床研究發(fā)現(xiàn)，相比短效重組人促紅素，采用培莫沙肽治療的患者心血管不良事件（包括卒中、心肌梗死、全因死亡、需要住院的不穩(wěn)定心絞痛或心力衰竭等）發(fā)生率較低，無論透析還是非透析患者都是如此【3】。

此外，由于培莫沙肽與EPO無同源性（即氨基酸序列完全不同），因此不會與天然EPO或重組人EPO產(chǎn)生免疫交叉反應(yīng)，有助避免純紅細(xì)胞再生障礙性貧血（PRCA）的發(fā)生【5】。而重組人促紅素曾有過引起PRCA的不良事件報道，盡管非常罕見，可一旦發(fā)生往往非常嚴(yán)重，會導(dǎo)致血紅蛋白的突然快速下降，通常需要輸血治療【4】。

圖4.培莫沙肽的特點總結(jié)

哪些人群可以使用培莫沙肽【3】？

培莫沙肽已在國內(nèi)上市，用于治療因慢性腎臟病引起的貧血，其獲批適應(yīng)癥包括：

1）未接受紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療的成人非透析患者；

2）正在接受短效促紅細(xì)胞生成素治療的成人透析患者。

之所以批準(zhǔn)上述兩個適應(yīng)癥，是因為培莫沙肽在這兩類人群中曾開展過III期臨床研究，療效和安全性得到了充分的驗證。目前培莫沙肽還開展了多項上市后臨床研究，在更廣泛的人群中進(jìn)一步檢驗其療效及長期的安全性，因此，其適用人群還將不斷擴(kuò)展。

圖5.長效紅細(xì)胞生成刺激劑治療腎性貧血中國專家共識（2024年版）

自去年獲批上市后，培莫沙肽還被快速納入2023年國家醫(yī)保目錄，并于2024年2月被納入《長效紅細(xì)胞生成刺激劑治療腎性貧血中國專家共識（2024年版）》推薦【4】，其在腎性貧血治療方面的價值正逐步得到國內(nèi)臨床醫(yī)師的廣泛認(rèn)可，每月一次給藥可有效降低患者就醫(yī)成本。培莫沙肽將為腎性貧血治療帶來一種長效、穩(wěn)定、安全的新選擇。

參考文獻(xiàn)：

【1】國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)培莫沙肽注射液上市.https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/ypyw/20230630195113151.html（發(fā)布時間：2023-06-30）

【2】國家藥監(jiān)局.《2023年度藥品審評報告》.

【3】培莫沙肽注射液說明書（修改日期：2024年4月3日）

【4】中國醫(yī)師協(xié)會腎臟內(nèi)科醫(yī)師分會腎性貧血指南工作組.中國腎性貧血診治臨床實踐指南[J].中華醫(yī)學(xué)雜志,2021,101(20):1463-1502.

【5】中國非公立醫(yī)院協(xié)會腎病透析專業(yè)委員會共識專家組.長效紅細(xì)胞生成刺激劑治療腎性貧血中國專家共識（2024年版）[J].中華腎臟病雜志,2024,40(2):146-157.

相關(guān)知識

女人易貧血 中醫(yī)教你改善方法
又一醫(yī)學(xué)院擬更名大學(xué)
哪些藥粥可改善孕期貧血
維持性血透患者出現(xiàn)「促紅素抵抗」如何管理？ 3 大核心要點一文總結(jié)
孕期貧血要重視 及時改善很重要
女性氣虛貧血的食療大全
貧血能不能泡腳 怎么泡才能補(bǔ)補(bǔ)血
揭秘 女性貧血的6大癥狀
女人有哪些貧血癥狀
女性冬季貧血吃什么 推薦補(bǔ)血食物

網(wǎng)址: 中國貧血日│一月一次就能改善腎性貧血？帶你認(rèn)識一種全新機(jī)制的EPO模擬肽 http://www.u1s5d6.cn/newsview15508.html