讓人民健康更有“醫(yī)”靠，既要保障“大多數(shù)人”，也要關(guān)懷“極少數(shù)人”。畢竟，讓民生保障不缺位，罕見(jiàn)病患者有保障，是各界的共同目標(biāo)和追求。

■李海楠

罕見(jiàn)病防治，在用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面，正不斷實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。

國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)日前發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中，包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥。截至目前，超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

罕見(jiàn)病“藥籃子”再次升級(jí)，無(wú)疑是罕見(jiàn)病患者的福音。背后實(shí)際上是我國(guó)多部門(mén)共同努力，對(duì)加快構(gòu)建罕見(jiàn)病防治保障體系的持續(xù)深耕。

鮮為人知的是，罕見(jiàn)病因其極低的發(fā)病率以及有限的患者人數(shù)，有著藥物研發(fā)成本高昂、患者用藥負(fù)擔(dān)極高的現(xiàn)實(shí)問(wèn)題。比如用于治療脊髓性肌萎縮癥的治療藥物諾西那生鈉，在上市之初70多萬(wàn)元一支的價(jià)格讓人望而卻步。在其納入醫(yī)保后，價(jià)格降低了幾十倍。

這正是國(guó)家醫(yī)保藥品目錄納入更多罕見(jiàn)病用藥的根本用意，即讓罕見(jiàn)病患者，切實(shí)體會(huì)到從“無(wú)藥可醫(yī)”到“有藥可用”，再到“用得起藥”的民生保障。

值得一提的是，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，我國(guó)正積極探索出一條重申加強(qiáng)藥物研發(fā)的罕見(jiàn)病用藥新模式。與此同時(shí)，也在持續(xù)提升政府與市場(chǎng)對(duì)罕見(jiàn)病的共同關(guān)注。

一方面是持續(xù)擴(kuò)容罕見(jiàn)病目錄。自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，已經(jīng)連續(xù)7年開(kāi)展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前，已有90余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，罕見(jiàn)病藥品保障水平穩(wěn)步提升。

另一方面是推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。比如，國(guó)家藥監(jiān)局正以深化藥品審評(píng)審批制度改革為契機(jī)，努力加快罕見(jiàn)病藥物上市，旨在讓更多罕見(jiàn)病患者有藥可用。

一條兼顧藥物研發(fā)的罕見(jiàn)病用藥新模式道路，需要政府和市場(chǎng)在體制機(jī)制上不斷突破創(chuàng)新，方能不斷攻破診療服務(wù)能力不強(qiáng)、藥品供應(yīng)保障能力不足、費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制不健全等影響我國(guó)罕見(jiàn)病保障機(jī)制走向成熟完善的系列阻礙。

對(duì)癥下藥方為良策。針對(duì)這些難點(diǎn)，需要從多方面入手，共同破解罕見(jiàn)病用藥保障難題。

一是需要進(jìn)一步加強(qiáng)罕見(jiàn)病藥品研發(fā)和生產(chǎn)支持。比如可通過(guò)財(cái)政補(bǔ)貼、稅收抵免、快速審批等政策措施，鼓勵(lì)藥企加大罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和生產(chǎn)投入，提高藥品供應(yīng)能力。同時(shí)，還應(yīng)鼓勵(lì)加強(qiáng)國(guó)際合作，引進(jìn)國(guó)外先進(jìn)技術(shù)和藥物，豐富國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物品種。

二是針對(duì)性提升罕見(jiàn)病診療服務(wù)能力。可以通過(guò)加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病臨床診療研究的政策支持，多措并舉推動(dòng)診斷方式提早、全面干預(yù)，減輕患者后續(xù)治療負(fù)擔(dān)。此外，還需要強(qiáng)化相應(yīng)領(lǐng)域醫(yī)療人才的培養(yǎng)，加強(qiáng)醫(yī)生培訓(xùn)和繼續(xù)教育，提高醫(yī)生對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)識(shí)和診療能力。

三是完善罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制。需要建立以政府主導(dǎo)的基本醫(yī)保、補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療救助為主，商業(yè)健康保險(xiǎn)和慈善捐贈(zèng)為輔的多層次費(fèi)用保障機(jī)制。鼓勵(lì)各地區(qū)根據(jù)自身經(jīng)濟(jì)條件和罕見(jiàn)病相關(guān)數(shù)據(jù)，組織醫(yī)保局、藥企、保險(xiǎn)公司協(xié)商進(jìn)入商保的病種、藥品、理賠限額、支付方式等，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

此外，還需要加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的質(zhì)量監(jiān)管和市場(chǎng)監(jiān)管，確保藥品安全有效。同時(shí)，建立罕見(jiàn)病藥品全流程支持性政策，包括立法保障、目錄制度、審評(píng)審批機(jī)制等，為罕見(jiàn)病防治提供法治保障。

眾人拾柴火焰高。讓人民健康更有“醫(yī)”靠，既要保障“大多數(shù)人”，也要關(guān)懷“極少數(shù)人”。畢竟，讓民生保障不缺位，罕見(jiàn)病患者有保障，是各界的共同目標(biāo)和追求。而唯有政府、社會(huì)、企業(yè)和個(gè)人齊心協(xié)力，才能讓健康保障有的放矢。

圖片來(lái)源：攝圖網(wǎng)授權(quán)

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監(jiān) 制丨李丕光陳 波王 彧

主 編丨毛晶慧 編 輯丨陳姝含

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