讓人民健康更有“醫(yī)”靠，既要保障“大多數(shù)人”，也要關(guān)懷“極少數(shù)人”。畢竟，讓民生保障不缺位，罕見病患者有保障，是各界的共同目標(biāo)和追求。

■李海楠

罕見病防治，在用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面，正不斷實現(xiàn)“從0到1”的突破。

國家醫(yī)保局等部門日前發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中，包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。

罕見病“藥籃子”再次升級，無疑是罕見病患者的福音。背后實際上是我國多部門共同努力，對加快構(gòu)建罕見病防治保障體系的持續(xù)深耕。

鮮為人知的是，罕見病因其極低的發(fā)病率以及有限的患者人數(shù)，有著藥物研發(fā)成本高昂、患者用藥負(fù)擔(dān)極高的現(xiàn)實問題。比如用于治療脊髓性肌萎縮癥的治療藥物諾西那生鈉，在上市之初70多萬元一支的價格讓人望而卻步。在其納入醫(yī)保后，價格降低了幾十倍。

這正是國家醫(yī)保藥品目錄納入更多罕見病用藥的根本用意，即讓罕見病患者，切實體會到從“無藥可醫(yī)”到“有藥可用”，再到“用得起藥”的民生保障。

值得一提的是，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，我國正積極探索出一條重申加強(qiáng)藥物研發(fā)的罕見病用藥新模式。與此同時，也在持續(xù)提升政府與市場對罕見病的共同關(guān)注。

一方面是持續(xù)擴(kuò)容罕見病目錄。自2018年國家醫(yī)保局成立以來，已經(jīng)連續(xù)7年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前，已有90余種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，罕見病藥品保障水平穩(wěn)步提升。

另一方面是推動罕見病藥物研發(fā)。比如，國家藥監(jiān)局正以深化藥品審評審批制度改革為契機(jī)，努力加快罕見病藥物上市，旨在讓更多罕見病患者有藥可用。

一條兼顧藥物研發(fā)的罕見病用藥新模式道路，需要政府和市場在體制機(jī)制上不斷突破創(chuàng)新，方能不斷攻破診療服務(wù)能力不強(qiáng)、藥品供應(yīng)保障能力不足、費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制不健全等影響我國罕見病保障機(jī)制走向成熟完善的系列阻礙。

對癥下藥方為良策。針對這些難點(diǎn)，需要從多方面入手，共同破解罕見病用藥保障難題。

一是需要進(jìn)一步加強(qiáng)罕見病藥品研發(fā)和生產(chǎn)支持。比如可通過財政補(bǔ)貼、稅收抵免、快速審批等政策措施，鼓勵藥企加大罕見病藥物研發(fā)和生產(chǎn)投入，提高藥品供應(yīng)能力。同時，還應(yīng)鼓勵加強(qiáng)國際合作，引進(jìn)國外先進(jìn)技術(shù)和藥物，豐富國內(nèi)罕見病藥物品種。

二是針對性提升罕見病診療服務(wù)能力?？梢酝ㄟ^加強(qiáng)對罕見病臨床診療研究的政策支持，多措并舉推動診斷方式提早、全面干預(yù)，減輕患者后續(xù)治療負(fù)擔(dān)。此外，還需要強(qiáng)化相應(yīng)領(lǐng)域醫(yī)療人才的培養(yǎng)，加強(qiáng)醫(yī)生培訓(xùn)和繼續(xù)教育，提高醫(yī)生對罕見病的認(rèn)識和診療能力。

三是完善罕見病用藥費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制。需要建立以政府主導(dǎo)的基本醫(yī)保、補(bǔ)充醫(yī)療保險和醫(yī)療救助為主，商業(yè)健康保險和慈善捐贈為輔的多層次費(fèi)用保障機(jī)制。鼓勵各地區(qū)根據(jù)自身經(jīng)濟(jì)條件和罕見病相關(guān)數(shù)據(jù)，組織醫(yī)保局、藥企、保險公司協(xié)商進(jìn)入商保的病種、藥品、理賠限額、支付方式等，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

此外，還需要加強(qiáng)對罕見病藥品的質(zhì)量監(jiān)管和市場監(jiān)管，確保藥品安全有效。同時，建立罕見病藥品全流程支持性政策，包括立法保障、目錄制度、審評審批機(jī)制等，為罕見病防治提供法治保障。

眾人拾柴火焰高。讓人民健康更有“醫(yī)”靠，既要保障“大多數(shù)人”，也要關(guān)懷“極少數(shù)人”。畢竟，讓民生保障不缺位，罕見病患者有保障，是各界的共同目標(biāo)和追求。而唯有政府、社會、企業(yè)和個人齊心協(xié)力，才能讓健康保障有的放矢。

圖片來源：攝圖網(wǎng)授權(quán)

總 監(jiān) 制丨王 輝車海剛

監(jiān) 制丨李丕光陳 波王 彧

主 編丨毛晶慧 編 輯丨陳姝含

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