首頁(yè) 資訊全球首個(gè)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的靶向生物制劑貝利尤單抗獲批兒童適應(yīng)癥，惠及五歲及以上患兒

全球首個(gè)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的靶向生物制劑貝利尤單抗獲批兒童適應(yīng)癥，惠及五歲及以上患兒

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2024年12月08日 03:27

葛蘭素史克（GSK）今日宣布，倍力騰（通用名稱：注射用貝利尤單抗）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關(guān)于擴(kuò)大適應(yīng)癥人群至5歲患者批準(zhǔn)，適用于在常規(guī)治療基礎(chǔ)上仍具有高疾病活動(dòng)的活動(dòng)性、自身抗體陽(yáng)性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）5 歲及以上患者。此次兒童適應(yīng)癥的獲批，使貝利尤單抗成為我國(guó)首個(gè)且唯一一個(gè)覆蓋兒童及成人SLE治療的生物制劑。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種復(fù)雜的慢性自身免疫性疾病，以多臟器受累為主要特點(diǎn)。兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡特指在18歲之前發(fā)病的SLE[1]。兒童患病率約為1.89-25.70/10萬(wàn)兒童[2]，全中國(guó)約有6萬(wàn)患兒。與成人SLE相比，兒童SLE患者往往具有起病更急、病情更重、病程更遷徙、腎臟及神經(jīng)系統(tǒng)受累更嚴(yán)重的特點(diǎn)[3]。

北京兒童醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師李彩鳳教授指出：“兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡居兒童風(fēng)濕性疾病的第二位，以多系統(tǒng)和多臟器受累為特點(diǎn)。由于兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者病情較重、進(jìn)展迅速，對(duì)重要臟器功能影響較大，所以在疾病早期快速控制疾病進(jìn)展、保護(hù)重要臟器功能對(duì)改善遠(yuǎn)期預(yù)后有重要的意義。兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療過(guò)程跨越學(xué)齡期、青春期，治療疾病應(yīng)用的糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑影響患兒生長(zhǎng)發(fā)育，故需要在疾病控制良好的前提下盡量改善生活質(zhì)量。兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療需要達(dá)標(biāo)治療，有效而安全性好的藥物將幫助我們實(shí)現(xiàn)目標(biāo)，倍力騰的上市提供了這一目標(biāo)實(shí)現(xiàn)的可能。”

GSK醫(yī)學(xué)事務(wù)負(fù)責(zé)人、副總裁Pauline Ng博士說(shuō)： “狼瘡是一種潛在的危及生命的疾病，在兒童中比在成人中更具攻擊性和嚴(yán)重性?，F(xiàn)在患兒將第一次擁有這種專門針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療方案，來(lái)幫助其控制這種難治性的自身免疫性疾病，從而更好地生活?！?/p>

在93例臨床診斷為SLE的5-17歲兒童患者中開(kāi)展的一項(xiàng)國(guó)際多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床研究（PLUTO研究）評(píng)價(jià)了接受貝利尤單抗聯(lián)合常規(guī)治療52周的藥代動(dòng)力學(xué)、療效和安全性。結(jié)果表明，貝利尤單抗聯(lián)合常規(guī)治療52周后，用于評(píng)價(jià)疾病活動(dòng)程度的復(fù)合指標(biāo)SRI4應(yīng)答率高于常規(guī)治療組[4]。在專門針對(duì)兒童SLE的綜合評(píng)價(jià)指標(biāo)PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，貝利尤單抗組顯著高于常規(guī)治療組。同時(shí)，重度復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)下降 64%[5]。安全性分析表明，貝利尤單抗聯(lián)合常規(guī)治療安全性良好，與常規(guī)治療組相似。另有真實(shí)世界研究顯示，使用貝利尤單抗治療6個(gè)月后，即可顯著降低對(duì)激素的依賴，能夠有效幫助患者實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期器官保護(hù) 。在超過(guò)十年臨床應(yīng)用中，貝利尤單抗不僅表現(xiàn)出與安慰劑相當(dāng)?shù)陌踩?，還觀察到嚴(yán)重感染發(fā)生率的下降[6],[7],[8]。

作為全球首個(gè)且唯一一個(gè)獲批用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物制劑，倍力騰于2019年7月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的成人適應(yīng)癥上市批準(zhǔn)，它是一種全人單克隆抗體，通過(guò)靜脈給藥靶向結(jié)合可溶性B淋巴細(xì)胞刺激因子，抑制B細(xì)胞的增殖及分化，誘導(dǎo)自身反應(yīng)性B細(xì)胞凋亡，從而減少血清中的自身抗體，達(dá)到治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的目的。此外，由于對(duì)晚期B細(xì)胞影響較小，貝利尤單抗還能夠在治療的同時(shí)有效保留患者免疫力[9],[10],[11],[12]。

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媒體問(wèn)詢：

姚麗潔 Chloe Yao （chloe.x.yao@gsk.com）

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