《臨床價(jià)值》發(fā)布后，“me-too”在中國(guó)還有價(jià)值嗎？

近幾年來(lái)，我國(guó)醫(yī)藥研發(fā)增速已經(jīng)躍升全球第一，創(chuàng)新產(chǎn)出和能力不斷提高，新藥研發(fā)領(lǐng)域的投資熱度也空前高漲，國(guó)內(nèi)涌現(xiàn)出一批創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力派企業(yè)。但是中國(guó)若要成為國(guó)際創(chuàng)新生物藥開(kāi)發(fā)的主角，差距還是不小。

為此，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）于日前發(fā)布《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》（下稱指導(dǎo)原則）。

開(kāi)篇強(qiáng)調(diào)了“藥物上市的根本目的是解決患者的需求，藥物研發(fā)應(yīng)以患者需求為核心，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向”，意味著創(chuàng)新藥研發(fā)不能一味迎合資本，藥品上市的根本目的是解決患者需求。監(jiān)管層的警示，進(jìn)一步驅(qū)動(dòng)抗腫瘤藥物臨床研發(fā)行業(yè)的規(guī)范。

指導(dǎo)原則一經(jīng)發(fā)布，就在股市上掀起了一股“腥風(fēng)血雨”，一系列抗腫瘤研發(fā)的企業(yè)股價(jià)均出現(xiàn)了一定的跌幅。同時(shí)，大量媒體紛紛對(duì)指導(dǎo)原則發(fā)表評(píng)估與解讀，對(duì)焦負(fù)面輿論，鼓吹中國(guó)Me too藥物市場(chǎng)的窮途末路。

新政之下，藥企如何界定新藥研發(fā)的臨床價(jià)值？未來(lái)的藥品研發(fā)又將呈現(xiàn)怎樣的發(fā)展趨勢(shì)？

如何判斷臨床價(jià)值？

按照指導(dǎo)原則，應(yīng)以患者需求確定研發(fā)立題，藥企找到目標(biāo)患者的真正需求，并以此為核心引導(dǎo)研發(fā)合適的產(chǎn)品。

基于臨床實(shí)踐過(guò)程，患者的需求一般體現(xiàn)在是否存在現(xiàn)有治療手段或藥物，現(xiàn)有治療療效如何，治療手段或藥物的安全性如何，現(xiàn)有治療的臨床適應(yīng)性如何，以及患者是否可負(fù)擔(dān)治療費(fèi)用，因此可理解為有效性、安全性、依從性、可及性。后續(xù)，或可延伸出藥物的倫理性、藥物的創(chuàng)新性等。換言之，這些方面的改善皆可稱之為臨床價(jià)值。

比如，隨著惡性腫瘤逐步呈現(xiàn)慢性病特征，許多抗腫瘤藥物需要長(zhǎng)期服用，抗腫瘤藥物的安全性變得越來(lái)越重要。因此，在研發(fā)中，應(yīng)關(guān)注腫瘤患者的用藥安全性，以及患者對(duì)長(zhǎng)期用藥安全性的需求和期待，將提高和不斷改善抗腫瘤藥物的安全性作為重要的研發(fā)方向。

那么，如果藥企要以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，臨床價(jià)值和患者需求又從何而來(lái)？

對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，患者院內(nèi)診療和院外管理的數(shù)據(jù)可以成為新藥研發(fā)以及制定市場(chǎng)策略的決策依據(jù)，因?yàn)橐耘R床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥研發(fā)在任何環(huán)節(jié)都需要數(shù)據(jù)支撐。通過(guò)臨床數(shù)據(jù)研究證明藥物的有效性，便可以把二線藥物變?yōu)橐痪€藥物，推往更廣闊的市場(chǎng)，從而擴(kuò)大藥物市場(chǎng)占比。

以精準(zhǔn)診療的趨勢(shì)為例，患者招募的要求愈發(fā)嚴(yán)苛，通過(guò)大規(guī)模的基礎(chǔ)數(shù)據(jù)和算法匹配，快速而精準(zhǔn)的找到目標(biāo)患者，縮短臨床研究時(shí)間。

需要注意的是，在藥品上市后需提交安全性監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)，否則將會(huì)面臨退市風(fēng)險(xiǎn)，也使數(shù)據(jù)成為藥企研發(fā)合規(guī)性不可或缺的元素。

“me-too”是否還有價(jià)值？

指導(dǎo)原則的發(fā)布在鼓勵(lì)創(chuàng)新，同時(shí)也打壓沒(méi)有臨床價(jià)值的所謂的“創(chuàng)新”。 

市場(chǎng)上，如今PD-1、EGFR、TIGIT扎堆，擁擠的賽道首先可能導(dǎo)致浪費(fèi)資源，也可能為了追逐利益生產(chǎn)"me-worse"的產(chǎn)品損害患者利益。針對(duì)這種情況，指導(dǎo)原則一方面在警示風(fēng)險(xiǎn)，另一方面也在推動(dòng)中國(guó)創(chuàng)新藥的研發(fā)發(fā)展。 

如果要做創(chuàng)新藥，患者需求是最根本的出發(fā)點(diǎn)。再此基礎(chǔ)上，對(duì)于腫瘤藥的研發(fā)，就是追求更優(yōu)的治療效果，所以臨床價(jià)值的差異化同樣重要，"me- too"藥物的研究依舊合理。 

2001年格列衛(wèi)批準(zhǔn)上市后，Bcr-Abl靶點(diǎn)上仍出現(xiàn)了優(yōu)質(zhì)"me-too"藥物。美國(guó) FDA在批準(zhǔn)首個(gè)第三代Bcr-Abl抑制劑帕納替尼 (ponatinib) 上市后，被發(fā)現(xiàn)該產(chǎn)品存在嚴(yán)重的心血管問(wèn)題。因此，中國(guó)在動(dòng)物模型上重點(diǎn)解決該問(wèn)題，最終推出了三代的Bcr-AblT315I耐藥突變的藥物。

因此，每個(gè)新藥都有創(chuàng)新點(diǎn)，"me-too"藥物出現(xiàn)的重要原因不僅是對(duì)商業(yè)的判斷，也是藥物優(yōu)化的結(jié)果。在中國(guó)醫(yī)藥環(huán)境下，靶點(diǎn)扎堆是連鎖反應(yīng)，前人栽樹(shù)，后人若想乘涼，差異化是必然選擇。

盡管過(guò)去10年腫瘤治療取得了巨大飛躍——免疫療法革命、生物標(biāo)志物驅(qū)動(dòng)的藥物等等，但該領(lǐng)域的創(chuàng)新仍然是一場(chǎng)毫厘之間的游戲。未來(lái)，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向來(lái)指導(dǎo)抗腫瘤藥物的研發(fā)，將在商業(yè)化的推動(dòng)下，大則出現(xiàn)first in class的先驅(qū)，小則不斷涌現(xiàn)出"me-too"的差異化優(yōu)質(zhì)選手，規(guī)范了抗腫瘤藥物新藥研發(fā)方向，并促進(jìn)了市場(chǎng)生命力了，使更多的患者獲益。 

參考文章：

[1] CPhI制藥在線：《什么是以藥品臨床價(jià)值為導(dǎo)向，指導(dǎo)抗腫瘤藥物研發(fā)？》

[2] 蘇州國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)博覽會(huì)圓桌論壇：《抗腫瘤藥開(kāi)發(fā)，如何圍繞臨床價(jià)值導(dǎo)向?》 

[3] Clarivate：Oncology Drugs to Watch - Key therapeutic candidates and forces shaping the oncology marketplace

本文由“健康號(hào)”用戶上傳、授權(quán)發(fā)布，以上內(nèi)容（含文字、圖片、視頻）不代表健康界立場(chǎng)?！敖】堤?hào)”系信息發(fā)布平臺(tái)，僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)，如有轉(zhuǎn)載、侵權(quán)等任何問(wèn)題，請(qǐng)聯(lián)系健康界（jkh@hmkx.cn）處理。

相關(guān)知識(shí)

HE&ME頻譜負(fù)電位健康床墊
It's all about me!課文翻譯
多地區(qū)發(fā)布核酸新政策：核酸篩查不必全員參與
《2023中國(guó)與全球食物政策報(bào)告》發(fā)布
新聞發(fā)布會(huì)
三季度健康消費(fèi)指數(shù)發(fā)布，政、產(chǎn)、研專家把脈醫(yī)健產(chǎn)業(yè)發(fā)展創(chuàng)新
陽(yáng)江發(fā)布“29條”房產(chǎn)新政提振市場(chǎng)信心
安徽省“健康口腔行動(dòng)”政策解讀新聞發(fā)布會(huì)召開(kāi)
資訊：三孩政策催生兒童健康新市場(chǎng)：康芝藥業(yè)優(yōu)化項(xiàng)目布局 創(chuàng)新研發(fā)進(jìn)入收獲期
【新聞發(fā)布會(huì)】湖北省衛(wèi)生健康委“健康孕育 護(hù)佑新生”新聞發(fā)布會(huì)

網(wǎng)址: 新政發(fā)布！“me http://www.u1s5d6.cn/newsview638099.html