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急性髓系白血病治療新進(jìn)展提高老年人治愈率

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2025年04月13日 16:25

急性髓系白血?。ˋML）的治愈率近期大幅上升。AML主要發(fā)生在成年人中，尤其是老年人，過(guò)去已知老年患者的治療效果較差。

“老年AML是一種平均年齡在65-67歲的老年人癌癥，”韓國(guó)天主教大學(xué)首爾圣瑪麗醫(yī)院血液科教授趙秉植在一個(gè)同名的YouTube頻道上表示?！斑^(guò)去，治療老年人比年輕人更困難，但這種情況最近發(fā)生了變化?！?/p>

那么，原因是什么呢？

“隨著近年來(lái)新藥物的引入，包括靶向抗癌療法，以及造血干細(xì)胞移植技術(shù)的持續(xù)改進(jìn)，AML患者的治愈率有了顯著提高。這些變化尤其迅速地發(fā)生在老年人身上?！壁w教授解釋道。

為什么過(guò)去老年AML患者的表現(xiàn)比年輕患者差呢？

“AML的標(biāo)準(zhǔn)治療是高強(qiáng)度化療，通常隨后進(jìn)行干細(xì)胞移植，”趙教授說(shuō)?！斑@兩種治療都需要長(zhǎng)時(shí)間住院，且常常伴隨并發(fā)癥，即使是年輕患者也難以忍受?！?/p>

趙教授補(bǔ)充說(shuō)，老年患者通常伴有多種與年輕患者不同的合并癥，他們的適應(yīng)能力和恢復(fù)能力由于器官功能的衰退而減弱，這些都是治療期間死亡率增加的風(fēng)險(xiǎn)因素。此外，疾病在老年AML患者中往往預(yù)后較差。

“老年患者通常具有較差的疾病特征，”趙教授說(shuō)?！熬C合這些因素，老年患者的治療結(jié)果相對(duì)較差?！?/p>

因此，老年AML患者的治療策略發(fā)生了巨大變化。這主要是由于新藥物的開(kāi)發(fā)和引入、造血干細(xì)胞移植技術(shù)的進(jìn)步以及血液癌癥醫(yī)生通過(guò)研究改進(jìn)的老年評(píng)估技術(shù)。

“對(duì)于老年患者，重要的是要識(shí)別白血病的基本特征，并通過(guò)各種方式評(píng)估患者的整體狀況，而不是急于治療，”趙教授說(shuō)?！巴ㄟ^(guò)這些評(píng)估，最重要的是預(yù)測(cè)化療的反應(yīng)率和并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，并據(jù)此制定適當(dāng)?shù)闹委熡?jì)劃。”

針對(duì)老年患者，研究人員正在開(kāi)發(fā)一種全面分析身體、心理和功能因素的方法，稱為“老年綜合評(píng)估”，以準(zhǔn)確評(píng)估治療依從性和治療耐受性。

“我們發(fā)現(xiàn)，身體功能和情緒狀態(tài)較差的患者在接受高強(qiáng)度抗癌治療時(shí)更容易因并發(fā)癥而治療失敗。這些患者現(xiàn)在被提供‘低強(qiáng)度靶向治療’，以減少并發(fā)癥并改善治療結(jié)果，”趙教授補(bǔ)充道。

新靶向抗癌藥物維奈托克（venetoclax）的出現(xiàn)，對(duì)老年AML患者的治療結(jié)果產(chǎn)生了最大的影響。

“老年患者治療中最顯著的變化是維奈托克的引入，”趙教授說(shuō)?！耙郧?，無(wú)法接受標(biāo)準(zhǔn)抗癌治療的老年患者接受阿扎胞苷（azacitidine）、地西他濱（decitabine）等藥物治療，這些藥物的優(yōu)點(diǎn)是副作用較少，但反應(yīng)率令人失望，僅為約25%?！?/p>

趙教授指出，在最近的一項(xiàng)大規(guī)模三期臨床試驗(yàn)中，維奈托克聯(lián)合阿扎胞苷治療的反應(yīng)率提高到65%，且副作用沒(méi)有顯著差異，因此它最近被用作無(wú)法接受高強(qiáng)度化療患者的首選治療方案。在韓國(guó)，該藥物自今年年初起已被納入保險(xiǎn)，并在各大醫(yī)院廣泛使用。

此外，維奈托克與地西他濱聯(lián)用的有效性最近也得到了證實(shí)，進(jìn)一步擴(kuò)展了治療選擇。

“我們發(fā)現(xiàn)，維奈托克與地西他濱的聯(lián)用優(yōu)于單用地西他濱，幾乎與維奈托克與阿扎胞苷的效果相當(dāng)，因此現(xiàn)在在門(mén)診和住院環(huán)境中廣泛使用，”趙教授說(shuō)。

提高晚期AML耐久性的另一個(gè)因素是造血干細(xì)胞移植技術(shù)的進(jìn)步，這擴(kuò)大了老年患者的適用范圍。

“預(yù)后較差的患者不僅需要化療，還需要先進(jìn)的免疫細(xì)胞療法，即異基因干細(xì)胞移植。此外，移植后發(fā)生的各種免疫相關(guān)并發(fā)癥也是治愈的關(guān)鍵障礙，”趙教授說(shuō)?！斑^(guò)去，由于這些困難，移植僅限于年輕患者。然而，近年來(lái)，移植技術(shù)不斷改進(jìn)，現(xiàn)已可以應(yīng)用于老年患者。”

在醫(yī)學(xué)界，許多老年AML患者已經(jīng)接受了移植手術(shù)?！皩?duì)于以完全治愈為目標(biāo)的老年患者，重要的是制定一個(gè)積極的治療計(jì)劃，至少在70歲之前包括移植，”趙教授強(qiáng)調(diào)。

此外，近年來(lái)，由于無(wú)法找到供者，異基因干細(xì)胞移植幾乎不可能實(shí)現(xiàn)。在異基因干細(xì)胞移植中，找到與患者組織相容性抗原（HLA）基因型匹配的干細(xì)胞供者至關(guān)重要，有時(shí)在家庭內(nèi)部找不到匹配的供者。

尋找干細(xì)胞供者的第一步是在家庭中尋找HLA匹配的兄弟姐妹，如果沒(méi)有，則尋找其他人。如果找不到HLA基因型匹配的供者，則選擇家庭中至少有八個(gè)HLA基因中一半匹配的供者進(jìn)行移植。

“近年來(lái)，許多家庭沒(méi)有孩子，因此如果家庭中沒(méi)有半匹配的供者，則使用臍帶血進(jìn)行移植，”趙教授說(shuō)?！白罱K，很少因?yàn)闆](méi)有供者而使移植失敗，無(wú)論供者類型如何，成功率幾乎相同?！?/p>

此外，管理高風(fēng)險(xiǎn)的異基因干細(xì)胞移植技術(shù)也在不斷進(jìn)步。在異基因干細(xì)胞移植中，患者的血液被替換為供者的血液，以便供者血液中的免疫細(xì)胞攻擊并殺死化療后殘留的白血病細(xì)胞。如果移植的免疫細(xì)胞攻擊患者的正常細(xì)胞，即移植物抗宿主病（GVHD），可能會(huì)致命。

“盡管采取了各種預(yù)防措施，但約有一半的移植患者仍會(huì)發(fā)生移植物抗宿主病。最近，各種治療方法已經(jīng)開(kāi)發(fā)出來(lái)，預(yù)防和治療移植物抗宿主病的效果逐漸提高，”趙教授指出。

總之，趙教授建議，治療AML最重要的是在診斷時(shí)做出準(zhǔn)確評(píng)估，并基于該評(píng)估制定良好的治療計(jì)劃。

“雖然治療過(guò)程漫長(zhǎng)且不易，但我衷心希望許多患者不要失去希望，因?yàn)槿绻e極治療，白血病是可以治愈的，”他說(shuō)。

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