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特稿｜罕見病庫(kù)欣綜合征老藥新用之困

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2025年08月28日 23:50

　　·“酮康唑的潛在使用人群很少，但需求的確存在。真正的問(wèn)題是，社會(huì)中有一小部分患者需要使用非常便宜的、無(wú)法使藥企盈利的藥物，誰(shuí)來(lái)回應(yīng)這些需求？”

　　如果你和皮質(zhì)醇增多癥聯(lián)盟負(fù)責(zé)人陳建敏面對(duì)面，很難發(fā)現(xiàn)她是病人。和澎湃科技記者見面那天，她化著淡妝，總是面帶微笑，說(shuō)話充滿能量。但在2014年，她在趕公交車時(shí)腳踩地面稍微重了些，結(jié)果腳底板骨折；2019年，她因踢到不平整的路面失去平衡而股骨骨折；2021年，她不小心被人撞了一下，5根肋骨骨折。醫(yī)生后來(lái)建議她——每天走路不要超過(guò)3000步。

　　陳建敏患的是皮質(zhì)醇增多癥，又稱庫(kù)欣綜合征（Cushing syndrome，CS）。其發(fā)病機(jī)制為下丘腦—垂體—腎上腺（HPA）軸調(diào)控失常，導(dǎo)致腎上腺皮質(zhì)分泌過(guò)多糖皮質(zhì)激素，臨床表現(xiàn)為向心性肥胖、滿月臉、紫紋、高血壓、繼發(fā)性糖尿病和骨質(zhì)疏松等癥狀。歐洲數(shù)據(jù)顯示，其發(fā)病率為2/100萬(wàn)人-3/100萬(wàn)人，中國(guó)尚無(wú)大規(guī)模流行病學(xué)統(tǒng)計(jì)。

　　與大部分無(wú)藥可用的罕見病相比，庫(kù)欣綜合征患者的幸運(yùn)之處在于，有性價(jià)比較高的藥物可用。但困境是相似的——這些藥在中國(guó)沒有上市，只能從海外購(gòu)買。

　　自成立皮質(zhì)醇增多癥聯(lián)盟以來(lái)，陳建敏一直在設(shè)法推動(dòng)兩種已在中國(guó)退市的老藥重新上市，遭遇重重困難。根據(jù)發(fā)病率，庫(kù)欣綜合征無(wú)疑是罕見病。但它未被納入國(guó)家第一批和第二批罕見病目錄，無(wú)法獲得政策優(yōu)惠，進(jìn)而影響藥企開發(fā)藥物的積極性。

　　但這就是現(xiàn)實(shí)，陳建敏一直在尋找突破口。

　　得了怪病

　　陳建敏從2012年開始長(zhǎng)胖，只短短一年多就穿不上連衣裙套裝了，只能換上POLO衫，2年后，她發(fā)覺發(fā)胖不可控制。

　　為了減肥，她在健身房一次性買三十幾節(jié)私教課，在私教的督促下控制飲食，每天跑步、游泳。但體重仍然在增長(zhǎng)，從常年保持的48公斤左右漲到60多公斤。

　　今年的春節(jié)檔電影《熱辣滾燙》里，賈玲為角色一年減重100斤，讓陳建敏頗為感慨：“我們這些人怎么減？怎么減都減不下來(lái)的。”

　　更為嚴(yán)重的是，她似乎開始渾身不對(duì)勁：皮膚暗紅，不停冒痘，閉經(jīng)好幾個(gè)月；睡眠紊亂，常常凌晨三四點(diǎn)醒來(lái)；情緒煩躁，動(dòng)不動(dòng)對(duì)同事發(fā)火，和直屬上司吵架；焦慮抑郁，一度特別想自殺。

　　異常的疼痛讓她坐立難安。她無(wú)法站立太久，一定要尋找倚靠，否則髖部就會(huì)非常疼痛；一直倚靠在一個(gè)地方也不行，重力長(zhǎng)時(shí)間傾向身體一邊，也疼；走路超過(guò)半小時(shí)，膝蓋疼。

　　一切都讓她無(wú)法集中精力工作，整日昏昏沉沉。她發(fā)現(xiàn)自己食欲旺盛，吃完以后卻不消化，再吃各種各樣的胃藥來(lái)緩解?？伤舫砸紫氖澄铮Y(jié)果是另一個(gè)極端，狂拉肚子。

　　2014年國(guó)慶節(jié)，她胃部絞痛，躺在床上打滾，“呼天喊地”。這種情況在年底又出現(xiàn)了兩次。她終于感到自己的身體狀態(tài)無(wú)法支撐高強(qiáng)度工作，辭職換了份相對(duì)輕松的，但沒過(guò)多久就被辭退。

　　這期間，她在醫(yī)院的各個(gè)科室之間奔波，頭痛醫(yī)頭，腳痛醫(yī)腳，收獲一大堆藥，卻始終查不出確切的病因。直到一次在消化科就診時(shí)，一位內(nèi)分泌科醫(yī)生恰巧進(jìn)來(lái)，一眼看出她的異樣：四肢纖細(xì)，腹部鼓凸，臉部肥胖發(fā)紅，于是對(duì)她說(shuō)：“你來(lái)掛我的號(hào)，你很可能是庫(kù)欣綜合征。”

　　因“運(yùn)氣”確診的不止陳建敏一個(gè)。她認(rèn)識(shí)一位患病的教師，是在開家長(zhǎng)會(huì)時(shí)，被一位內(nèi)分泌科醫(yī)生的家長(zhǎng)提醒，才最終確診。皮質(zhì)醇增多癥聯(lián)盟發(fā)起的一項(xiàng)調(diào)查研究顯示，庫(kù)欣綜合征患者平均確診時(shí)長(zhǎng)為3.27年。

　　陳建敏于2015年1月確診。面對(duì)陌生的疾病，她感到茫然無(wú)措。但找到病因后，她反而松了一口氣，“那時(shí)候我這里疼、那里疼，百思不得其解。知道是腦子里長(zhǎng)了一個(gè)腫瘤后，感覺已經(jīng)好了一大半。有種天塌下來(lái)也不過(guò)如此的感覺，我知道自己最差的身體狀態(tài)是什么樣的，接下來(lái)只要盡可能尋找最適合自己的治療方法?！?/p>

庫(kù)欣綜合征臨床特征和合并癥。圖片來(lái)源于網(wǎng)絡(luò)

　　可以不動(dòng)手術(shù)嗎？

　　上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科副主任醫(yī)師蘇颋為介紹，庫(kù)欣綜合征不是一種病，而是七種病的合集，“約70%的庫(kù)欣綜合征患者是垂體ACTH（促腎上腺皮質(zhì)激素）瘤，約10%是異位綜合征，由垂體瘤以外的腫瘤導(dǎo)致，10%-20%的患者是腎上腺庫(kù)欣病，不到5%的患者是腎上腺大結(jié)節(jié)和小結(jié)節(jié)樣增生，還有1%左右是腎上腺皮質(zhì)癌?！?/p>

　　確切地說(shuō)，陳建敏患的是垂體ACTH瘤。目前推薦的一線治療是手術(shù)切除垂體瘤，但陳建敏沒有這么選擇。這是她在查閱國(guó)內(nèi)外各類相關(guān)文獻(xiàn)后的決定。

　　“我的腫瘤是靜默的，不是侵襲性的，可以用藥物控制。經(jīng)蝶竇入路手術(shù)難度很大。蝶竇靠近大動(dòng)脈，神經(jīng)內(nèi)鏡從鼻孔進(jìn)入，由于手術(shù)操作的空間很小，術(shù)中如果病變出血，很容易模糊視野，醫(yī)生需要在噴濺而出的血液中尋找花生米大小的腫瘤。術(shù)后仍然有30%的概率會(huì)復(fù)發(fā)?！标惤粽f(shuō)。

　　手術(shù)提供了根治的可能性，但對(duì)醫(yī)生的技術(shù)要求很高，需求集中在少數(shù)幾家醫(yī)院，患者不一定等得起。陳建敏了解到，好幾位患者在排隊(duì)等手術(shù)的過(guò)程中因感染而去世?！白鳛榛颊撸绻幬锟梢钥刂萍膊∵M(jìn)展，我肯定不愿意在這么重要的位置動(dòng)這么危險(xiǎn)的手術(shù)。現(xiàn)在因?yàn)闆]有藥，醫(yī)生都推薦手術(shù)。”她說(shuō)。

　　在蘇颋為看來(lái)，陳建敏實(shí)際上是一個(gè)治療不夠規(guī)范的樣本。“她覺得垂體瘤切除手術(shù)后，垂體功能減退的可能性很大，會(huì)影響生育等等，所以不愿意手術(shù)，醫(yī)生要尊重患者的意愿。最后她做了放療，沒有完全治愈?！?/p>

　　事實(shí)上，不同病種手術(shù)成功率不同?！澳I上腺大結(jié)節(jié)和小結(jié)節(jié)的患者可以通過(guò)手術(shù)治愈；約20%的腎上腺庫(kù)欣病患者可以通過(guò)手術(shù)治愈；約50%腎上腺皮質(zhì)癌的患者無(wú)法通過(guò)手術(shù)治愈，甚至?xí)劳觯划愇痪C合征患者的手術(shù)治愈率約為50%；垂體ACTH瘤的患者手術(shù)治愈率不超過(guò)80%?？傮w來(lái)說(shuō)，全球庫(kù)欣綜合征患者能夠通過(guò)手術(shù)緩解的概率為60%-70%，還有30%-40%無(wú)法通過(guò)手術(shù)緩解，可以通過(guò)藥物來(lái)控制。”蘇颋為解釋道。

　　除藥物外，還有一種選擇是切除腎上腺?！笆中g(shù)之所以不能完全治愈，主要原因是垂體瘤很小，有時(shí)不能切除干凈，所以面臨長(zhǎng)期治療問(wèn)題。這個(gè)病很‘奇怪’，腫瘤長(zhǎng)在垂體上，但真正導(dǎo)致全身出現(xiàn)問(wèn)題的激素是腎上腺分泌的。所以切除腎上腺后，疾病雖然沒有好，但可以得到長(zhǎng)期緩解?！碧K颋為比較支持這種方式，因?yàn)樗?jiǎn)單、副作用小。但他也理解患者的心態(tài)，“畢竟是個(gè)手術(shù)，存在風(fēng)險(xiǎn)。把腎上腺切了，垂體瘤沒解決，早晚還會(huì)長(zhǎng)出來(lái)。如果吃藥能把病情控制得不錯(cuò)，不愿意動(dòng)手術(shù)也是人之常情。”

　　中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院內(nèi)分泌科副主任廖志紅告訴澎湃科技：“庫(kù)欣綜合征多數(shù)由腫瘤導(dǎo)致，所以多數(shù)需要做手術(shù)。如果是垂體瘤所致，就要切除垂體瘤，如果是腎上腺瘤導(dǎo)致，就要切除腎上腺。雖然一些腫瘤是良性的，但分泌了過(guò)多激素，造成人體疾病，也要切除?！?/p>

　　為什么是酮康唑？

　　2015年1月，陳建敏拿到確診單時(shí)，醫(yī)生建議她吃酮康唑，一種抗真菌感染藥物?！巴颠蚩梢砸种颇I上腺分泌的皮質(zhì)醇激素。如果垂體ACTH瘤患者不愿意做手術(shù)，或一次手術(shù)后沒有完全緩解，且腫瘤長(zhǎng)勢(shì)緩慢，可以考慮使用這類藥物抑制腎上腺功能?！碧K颋為說(shuō)。

　　陳建敏沒有買到酮康唑口服片。當(dāng)時(shí)它由于具有嚴(yán)重的肝毒性而被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）黑框警告，于2015年7月正式在中國(guó)退市。

　　她開始四處找藥。通過(guò)各種渠道，她發(fā)現(xiàn)酮康唑在美國(guó)、日本等地可超適應(yīng)證用于庫(kù)欣綜合征，每片價(jià)格為30-50元，在新加坡、馬來(lái)西亞、泰國(guó)東南亞國(guó)家是非處方抗真菌治療藥物，每片價(jià)格為1-3元。幾經(jīng)輾轉(zhuǎn)，她終于在2016年聯(lián)系上一家泰國(guó)藥店。

　　2018年8月，陳建敏的病情逐漸穩(wěn)定，牽頭建立患者組織“皮質(zhì)醇增多癥聯(lián)盟（CHPA）”，并決定嘗試引進(jìn)酮康唑。

　　實(shí)際上，可治療庫(kù)欣綜合征的藥物很多。據(jù)美國(guó)庫(kù)欣綜合征治療指南（2015版）和國(guó)際垂體協(xié)會(huì)于2021年發(fā)布的《庫(kù)欣病的診斷和管理共識(shí)（更新版）》，與酮康唑同類的藥物，包括米托坦、美替拉酮、氨魯米特和奧西卓思他；作用于垂體的藥物，包括生長(zhǎng)抑素受體激動(dòng)劑帕瑞肽、多巴胺受體激動(dòng)劑卡麥角林；此外還有糖皮質(zhì)激素受體拮抗劑，如米非司酮?！八幬镏委熥詈冕槍?duì)垂體進(jìn)行，但現(xiàn)在這類藥物很少或沒有?！碧K颋為說(shuō)。

　　目前，上述藥物沒有任何一種在中國(guó)上市。最接近上市的是米托坦，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2023年9月8日批準(zhǔn)其用于治療腎上腺皮質(zhì)癌，年治療費(fèi)用約18萬(wàn)元。它并不適用于所有庫(kù)欣綜合征患者，“對(duì)于垂體ACTH瘤患者來(lái)說(shuō)，它的副作用太大，不如做腎上腺全切手術(shù)。”蘇颋為解釋道。

　　海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)已引進(jìn)長(zhǎng)效帕瑞肽和奧西卓思他，年治療費(fèi)用分別約46萬(wàn)元和40萬(wàn)元。國(guó)內(nèi)患者若想購(gòu)買國(guó)外藥品，由于國(guó)外的商業(yè)保險(xiǎn)無(wú)法覆蓋，需支付更高的價(jià)格。據(jù)陳建敏計(jì)算，2021年在美國(guó)上市的左旋酮康唑年治療費(fèi)用約292萬(wàn)元，2016年批準(zhǔn)的米非司酮年治療費(fèi)用約427萬(wàn)元，直追甚至超越天價(jià)細(xì)胞和基因療法。美替拉酮相對(duì)便宜，年治療費(fèi)用約22萬(wàn)元。

　　顯然，酮康唑價(jià)格最為低廉?！靶枰L(zhǎng)期服用的藥物，幾十萬(wàn)一年很難接受。有價(jià)格更低的藥，為什么不用呢？”陳建敏說(shuō)。

　　廖志紅認(rèn)為，酮康唑等老藥并不是最優(yōu)選擇。“過(guò)去一些老藥副作用太大。奧西卓思他等新藥在有效性和安全性上更好。問(wèn)題在于價(jià)格太貴，如何降低價(jià)格是一個(gè)迫切的問(wèn)題?！彼J(rèn)為，考慮到老藥的副作用和新藥昂貴的價(jià)格，聯(lián)用是一種可考慮的方案。

　　蘇颋為認(rèn)為副作用并不是問(wèn)題核心，但認(rèn)可價(jià)格是一個(gè)大問(wèn)題?！皧W西卓思他等新藥目前價(jià)格太昂貴，醫(yī)保暫時(shí)不能解決。就像糖尿病的治療，如果可以使用二甲雙胍來(lái)控制病情，需要使用司美格魯肽嗎？酮康唑作為抗真菌感染的藥物可能導(dǎo)致肝臟損傷，當(dāng)然要退市。但在庫(kù)欣綜合征面前，它的副作用還能算是副作用嗎？”

　　據(jù)陳建敏統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)目前曾用過(guò)或正在使用酮康唑的人數(shù)已超過(guò)200人。自2018年患者組織建立以來(lái)，沒有患者發(fā)生嚴(yán)重的用藥不良反應(yīng)事件。但副作用是存在的，包括可逆的肝毒性、惡心、皮疹、納差等。

　　從臨床治療的角度，蘇颋為認(rèn)為酮康唑有存在的必要?！八幬镌蕉?，治療的可靠性就越高。有一些患者病情很嚴(yán)重，沒辦法馬上手術(shù)，可以在術(shù)前使用酮康唑降低皮質(zhì)醇，再考慮手術(shù)?！?/p>

　　“事實(shí)上，酮康唑的潛在使用人群很少，但需求的確存在?！碧K颋為說(shuō)，“真正的問(wèn)題是，社會(huì)中有一小部分患者，需要使用非常便宜的、無(wú)法使藥企盈利的藥物，誰(shuí)來(lái)回應(yīng)這些需求？”

　　看不到盈虧平衡的可能性

　　近年來(lái)，陳建敏定期在病友群里組織有需求的患者從泰國(guó)藥店團(tuán)購(gòu)。手續(xù)費(fèi)由她支付，患者僅需支付藥品本身的價(jià)格，每盒110元（一盒100粒）。泰國(guó)藥店會(huì)通過(guò)EMS郵件將藥物寄到患者手中。

　　這種模式很“危險(xiǎn)”。2024年初，就有一批藥被扣下。海關(guān)按照每位患者一天4粒的平均用量，要求患者最多取走8盒，超量則退運(yùn)或全部銷毀。而根據(jù)不同的病情，患者口服酮康唑的劑量每天1-9粒不等，一些患者只取8盒會(huì)面臨斷藥困境。

　　陳建敏和其他的患者開始給海關(guān)打電話、寫信。海關(guān)專門開聽證會(huì)后回復(fù)稱，以后遇到泰國(guó)來(lái)的酮康唑包裹，按照100元100粒核稅后一律予以放行，放行的量以處方量半年計(jì)算。

　　同時(shí)，為了推動(dòng)老藥新用，陳建敏接觸了大大小小十多家藥企，但四處碰壁。按照她的規(guī)劃，中國(guó)每年新發(fā)庫(kù)欣綜合征患者為2800-4200人，現(xiàn)有患病人數(shù)約56000人，在國(guó)內(nèi)上市的酮康唑藥價(jià)每片應(yīng)低于10元。然而對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，這不符合定價(jià)邏輯。有公司表示，定價(jià)每片40元才可收回開發(fā)成本。

　　除酮康唑外，陳建敏還想“開發(fā)”氨魯米特。該藥最初為抗驚厥藥物，后用作腫瘤藥物，但因降低皮質(zhì)醇的副作用于2014年全球退市。持有氨魯米特原料藥批文的公司向陳建敏表示，如有相關(guān)科研項(xiàng)目啟動(dòng)，可配合提供原料藥小樣試品。然而制劑企業(yè)表示，由于缺乏參比制劑、需額外成立腫瘤藥管線等問(wèn)題，無(wú)法承擔(dān)開發(fā)成本。

　　一位藥企從業(yè)人員向澎湃科技分析，庫(kù)欣綜合征是一類治療手段“雜而不?！钡暮币姴。R床已有多種有效治療手段，但總有一部分患者對(duì)治療效果不滿意。開發(fā)這類產(chǎn)品很困難，因?yàn)槟繕?biāo)收益不確定，僅有的確定性就是營(yíng)收有限。除此之外，有需求的患者數(shù)、有機(jī)會(huì)回收投資成本的價(jià)格、全國(guó)范圍的覆蓋能力，均高度不確定。

　　即使勉強(qiáng)開發(fā)成功上市，財(cái)務(wù)盈虧平衡渺渺無(wú)期?！翱紤]產(chǎn)品線協(xié)同效應(yīng)，我們做這個(gè)領(lǐng)域的市場(chǎng)預(yù)估，可以做到完全不考慮市場(chǎng)營(yíng)銷費(fèi)用；只考慮產(chǎn)品生產(chǎn)-配送-稅務(wù)成本，也無(wú)法實(shí)現(xiàn)盈虧平衡?！鄙鲜鏊幤髲臉I(yè)人員說(shuō)。

　　清華大學(xué)藥學(xué)院藥品監(jiān)管科學(xué)研究院院長(zhǎng)、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局創(chuàng)新藥物研究與評(píng)價(jià)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任楊悅教授告訴澎湃科技，要讓一個(gè)被退市的老藥重新恢復(fù)上市，按照正常程序增加一個(gè)適應(yīng)證，要做臨床試驗(yàn)，積累一定的病例。

　　在提交給國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的一份文件中，陳建敏提到，在已有真實(shí)世界有效性和安全性支持前提下，建議政策允許走簡(jiǎn)化注冊(cè)流程，藥監(jiān)局指導(dǎo)面臨床審評(píng)流程或體長(zhǎng)僅做驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，即新劑型、新工藝或新給藥方式確定后，1期和2期臨床試驗(yàn)同時(shí)進(jìn)行，鼓勵(lì)以科研項(xiàng)目形式在申請(qǐng)上市后補(bǔ)充3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

　　然而前述藥企人員表示：“驗(yàn)證臨床的前期投入一般比較大，在上市后無(wú)法確保價(jià)格和數(shù)量。即使我們將財(cái)務(wù)凈現(xiàn)值調(diào)整到0，也看不到盈虧平衡的可能性?！?/p>

　　2月15日，美國(guó)生物技術(shù)公司Corcept Therapeutics（CORT.US）披露了一項(xiàng)4期臨床試驗(yàn)的初步結(jié)果：已招募到的前700名2型難治性糖尿病患者中，24%被確診為皮質(zhì)醇增多癥。這個(gè)數(shù)據(jù)意味著庫(kù)欣綜合征的潛在患病人群龐大。陳建敏看到了希望。

　　蘇颋為告訴澎湃科技，庫(kù)欣綜合征確實(shí)會(huì)引起難治性糖尿病。更早之前，一項(xiàng)來(lái)自法國(guó)的研究顯示，在100個(gè)難治性糖尿病患者中，有2人被確診為庫(kù)欣綜合征。此外，在難治性高血壓、嚴(yán)重骨質(zhì)疏松患者中，也存在未被發(fā)現(xiàn)的庫(kù)欣綜合征患者；長(zhǎng)期使用外源性糖皮質(zhì)激素也會(huì)引起類似庫(kù)欣綜合征的表現(xiàn)，“這意味著庫(kù)欣綜合征比現(xiàn)有數(shù)據(jù)顯示的更常見。但它仍然是罕見病?！?/p>

　　哪里可以開一道口子？

　　由于未被納入國(guó)家罕見病目錄，庫(kù)欣綜合征的藥物無(wú)法按照罕見病藥品來(lái)認(rèn)定，直接影響藥企的開發(fā)積極性。沒有人愿意做“第一個(gè)吃螃蟹的人”。

　　前述藥企人員表示：“目前對(duì)罕見病驗(yàn)證臨床的成本支出還沒有保護(hù)機(jī)制。制藥企業(yè)雖然不是原研企業(yè)，但缺少專利保護(hù)，上千萬(wàn)元人民幣、歷時(shí)數(shù)月或年計(jì)的財(cái)務(wù)成本和時(shí)間成本無(wú)法在上市后得到保護(hù)。后續(xù)企業(yè)只要通過(guò)以周計(jì)的生物等效性研究，即可實(shí)現(xiàn)快速上市。”

　　“法規(guī)方面，雖然一直有數(shù)年保護(hù)期的說(shuō)法，但一直沒有落實(shí)；價(jià)格方面，國(guó)內(nèi)市場(chǎng)不可避免和海外非規(guī)渠道、國(guó)內(nèi)醫(yī)保費(fèi)用總控碰撞，高不成低不得；實(shí)操方面，這些藥物只要有類似產(chǎn)品上市，無(wú)論是否合法，最后都還是價(jià)格敏感；后來(lái)者由于豁免驗(yàn)證臨床或非規(guī)渠道而成本更低，價(jià)格更低，從而贏得市場(chǎng)?！彼€說(shuō)道。

　　事實(shí)上，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的態(tài)度很包容?！癈DE（藥品審評(píng)中心）表示，只要有企業(yè)愿意做，會(huì)批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)，而且可以不提前規(guī)定臨床試驗(yàn)的量，只要提前溝通交流。但問(wèn)題是，企業(yè)可能連溝通交流的意愿都沒有?！睏類傉f(shuō)。

　　楊悅認(rèn)為，問(wèn)題的關(guān)鍵在于與CDE具體溝通：做什么試驗(yàn)?zāi)芸焖僖耄渴欠窨梢越邮芫惩鈹?shù)據(jù)？“創(chuàng)新藥接受境外數(shù)據(jù)引進(jìn)的路徑是通的，問(wèn)題在于，能否把它用在老藥增加適應(yīng)證上？”

　　楊悅分析，如果一種老藥可以接受境外數(shù)據(jù)后上市，隨后進(jìn)行開發(fā)的企業(yè)也會(huì)走這條路，那么就不存在市場(chǎng)獨(dú)占期，“市場(chǎng)獨(dú)占期是為鼓勵(lì)藥企進(jìn)行前期研發(fā)而設(shè)立。一個(gè)產(chǎn)品不需要做臨床試驗(yàn)，還給予市場(chǎng)獨(dú)占期，邏輯上很難行得通。藥企至少需要拿出一些其他企業(yè)沒有的數(shù)據(jù)?，F(xiàn)在爭(zhēng)取市場(chǎng)獨(dú)占期為時(shí)尚早，這項(xiàng)政策還在討論階段?！?/p>

　　陳建敏、楊悅和蘇颋為不約而同地呼吁走另一條路：定點(diǎn)生產(chǎn)。“哪怕是指定企業(yè)隔一段時(shí)間生產(chǎn)一批也好?！标惤籼岬?。

　　在蘇颋為看來(lái)，這不是酮康唑一種藥的困境，而是許多罕見病藥物的共同難題?！懊捞胬弊饔眯?，但國(guó)內(nèi)也沒有。最近10年，很多便宜的藥物由于各種原因忽然斷貨。我們應(yīng)該有一種機(jī)制，促進(jìn)國(guó)內(nèi)藥企承擔(dān)社會(huì)責(zé)任或激發(fā)其創(chuàng)新意識(shí)。否則就會(huì)陷入怪圈，不斷開發(fā)更貴的藥，而不是合適的藥。”

　?。▽?shí)習(xí)生李周亮對(duì)本文亦有貢獻(xiàn)）

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